当地时间12月8日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了该国首个基因编辑治疗药物Casgevy，这也是基因编辑治疗历史上的里程碑事件，距离CRISPR基因编辑技术诞生大约十年，代表着一项重大的科学进步可以让数以万计的患者受益。
当地时间12月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）在官网发布新闻稿称，批准福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）和瑞士基因编辑公司CRISPR Therapeutics联合开发的CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（exagamglogene au
不到一个月，英国和美国接连批准了基因编辑疗法上市。从诺奖到上市，这也是CRISPR基因编辑技术在被发现约十年后的一个重要里程碑。“一次治疗，终生治愈”，对于血液病患者来说，他们将迎来重要福音，但它们也有普遍的问题——贵。
·1999年，威尔逊已经开展基因治疗OTC缺乏症的临床试验，一名18岁患者Jesse Gelsinger参与了试验，但在接受治疗后8天死亡。由于这名患者的死亡直接由基因治疗引起，因此美国食品药品监督管理局在调查后终止了大量相关研究，并禁止威尔逊从事基因治疗研究5年。
2023年12月8日，美国食品和药物监督管理局（FDA）历史性地批准两款基于细胞治疗的创新疗法——Casgevy和Lyfgenia，这两款产品均用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者，其中Casgevy疗法是全球首款利用CRISPR/Cas9技术的基
·镰状细胞病是一种由遗传突变引起的疾病，异常的血红蛋白使患者的红细胞变得容易连接在一起，将红细胞从正常的柔性圆形转变成坚硬的月牙形，犹如镰刀状。这些畸形细胞会堵塞血管，导致血管闭塞、损伤血管壁，造成威胁生命的血栓。
