11月20日，由上海交通大学医学院附属新华医院消化内科主任范建高教授发起的MWAV201研究，完成首次肝豆状核变性受试者用药，目前用药过程顺利，未见不良反应，标志着我国自主研发的基因治疗药物MWAV201向惠及肝豆状核变性患者迈出了重要一步。
近日，江西省宜春市医疗保障局发布《关于增加部分病种纳入基本医疗保险门诊特殊慢性病管理的通知》，新增肝豆状核变性（简称“肝豆病”）等三个病种纳入宜春市基本医疗保险门诊特殊慢性病Ⅱ类病种范围。其中，肝豆病的职工年度最高支付限额为24000元，居民年度最高支付限额为20000元。
河南日报社全媒体记者 李倩 通讯员 王雪燕5月6日，是14岁的超超（化名）在河南省儿童医院进行肝移植手术后的第13天。就在半个多月前，河南省儿童医院与天津市第一中心医院移植中心沈中阳教授团队，联合郑州人民医院，历时13个小时，成功将超超母亲的415克肝脏移植到孩子体内。
华声在线全媒体记者 王智芳 “铜娃娃”“天使宝宝”“黏宝宝”……这些看似美好又可爱的名字背后，却是一个个罕见的病痛。 2月29日，是第17个国际罕见病日，三湘都市报记者走近罕见病患者。尽管与病魔苦苦斗争，但他们积极乐观、自力更生、阳光向上的生活态度，依然充满了生命的力量。
2021年11月1日，医学遗传科/罕见病诊治中心在浙大二院成立。在浙江大学医学院附属第二医院7号楼6层，U形的走廊串起12个病房，23位患有不同种类罕见病的病人住在这里，他们中的大多数无法如正常人一般使用自己的双腿，病情轻一些的可以蹒跚地往前走，病情重一些的行动就要借助轮椅。
男孩明明（化名）肝功能异常，可经过5个多月诊疗，指标依然居高不下。在福州儿童医院，他被查出患有罕见的遗传病——肝豆状核变性，也就是通常说的“铜娃娃”。2月28日是第16个“国际罕见病日”，今年的主题是“点亮你的生命色彩”。“希望更多人关注罕见病。”福州儿童医院感染科主任饶义富说。
长江日报大武汉客户端2月24日讯（记者唐婧妮）2月24日上午，由武汉市同馨肝豆服务中心、中南路街道社工站、中南路街新民主路社区、武汉博雅社会工作服务中心以及新民主路社区老年服务中心联合举办的“助力同馨传递关爱”国际罕见病周活动在武昌区中南街新民主路社区广场举办。
当我们提到“基因治疗”时，或许你会觉得这是一种只存在于科幻电影中的神奇技术。事实上，基因治疗如今已经走出实验室，成为医学界的前沿热点，并有可能彻底改变我们对疾病的治疗方式。这项技术不仅是一种新生事物，更是直接掌握我们身体的“遗传密码”，可能彻底改变未来医疗的治疗方式。
5月23日是国际肝豆关注日，这一纪念日是由国内专注肝豆状核变性疾病的铜娃娃罕见病关爱中心于2014年发起，也是中国肝豆状核变性罕见病患者群体率先在世界上倡导、发起、设立的国际Wilson病纪念日，旨在宣传肝豆状核变性疾病知识，呼吁社会关注这一罕见疾病。
