肌营养不良2023最新突破：Elevidys基因疗法新药上市引领最新治疗方法肌营养不良症，一种常见的遗传性疾病，影响着全球数百万人的生活。近年来，随着科学技术的飞速发展，越来越多的治疗方法和药物被研发出来，其中最具革命性的当属Elevidys基因疗法。
科技日报讯 （记者刘园园）据美国杜克大学官网消息，该校科研人员近日使用“基因剪刀”（CRISPR）基因编辑技术治疗了一只患杜氏肌营养不良症的成年实验鼠。这是科研人员首次运用这种技术治疗成年哺乳动物的基因疾病。这种治疗方法也有潜力应用于患杜氏肌营养不良症的人类患者。
来源：【人民日报健康客户端】5月13日，Sarepta Therapeutics公司宣布，在当天美国FDA召开的咨询会议中，与会专家以8：6的投票优势，支持治疗杜氏肌营养不良（DMD）的基因疗法SRP-9001通过加速审批。
基因编辑概念股有哪些？基因编辑概念股一览多伦多病童医院的研究人员则宣布利用另一种基因编辑工具，令杜氏肌营养不良患者的细胞中恢复了蛋白功能。由此可见，基因编辑技术给重症患者带来了重生的希望。利用基因编辑技术矫正致病突变，治疗人类疾病有着广阔的前景。究竟什么是基因测序?
尽管三期临床试验失败，但2023年12月，Sarepta已向FDA提交Elevidys 的生物制品许可申请的疗效补充文件，寻求将适应证扩展到治疗携带DMD基因突变的DMD患者，即寻求全面批准，将适应证扩展到所有年龄段。
2022年10月，一位名叫特里·霍根（Terry Horgan）的27岁杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）患者在接受腺相关病毒9型（AAV9）载体递送的CRISPR基因编辑治疗后不幸去世，确切死因在当时并未披露，但引发了人们对CRI
