10月25日下午，2岁瑞典女孩Alma换上自己的衣服，跟着爸爸、妈妈、妹妹，从广州市妇儿医疗中心出院了，爸爸妈妈露出了久违的笑容。Alma患上了罕见疾病“异染性脑白质营养不良（MLD）”，让她无法正常学会走路、说话，甚至不断“退行”。
受益于“港澳药械通”的政策，越来越多的全球首创药正在惠及中国患者。8月21日，全球首款且唯一一款获批用于治疗低磷酸酯酶症的酶替代疗法“阿司福酶α注射液”获得广东省药品监督管理局批准。最新批准的这款阿司福酶α注射液为阿斯利康研发的罕见病创新药。
在广阔无垠的生命之海中，每一个生命都是独一无二的。然而，有些孩子从一出生就背负着与众不同的命运，比如月亮的孩子（白化病）、铜娃娃（肝豆状核变性）、瓷娃娃（成骨不全症/脆骨病）、睡美人（克莱恩-莱文综合征）等等，这些患罕见病的孩子仿佛离我们很远，却又真实地生活在我们身边。
中新网上海11月7日电(记者 樊中华 汤彦俊)“阿斯利康在2020年底并购罕见病创新药企瑞颂制药后，第一时间就决定要将其所有创新产品带入中国，而我们进入中国的第一款罕见病药物，即是在第五届进博会上正式上市的‘进博宝宝’舒立瑞。
来源：【常州日报-常州网】“药买到了，只要396元！”26日上午，接过给儿子童童（化名）的药，常州的王女士激动得连忙给丈夫打去视频电话。电话那头的丈夫也几乎不敢相信：“这么便宜！”账单显示，这种叫麦格司他胶囊的药单价高达9903.
两只眼睛滴溜溜的，一会儿左看看一会儿右看看，两只脚掌也可以平踩在地面上，在爸爸的帮助下缓步行走……11月14日，参加深圳理工大学（以下简称“深圳理工”）在第二十六届高交会上举办的细胞与基因技术应用与转化院士论坛的嘉宾，看到两岁瑞典女孩Alma的这段视频，全都不约而同地鼓起掌来。
为期4天的2022国家医保药品目录谈判于1月8日结束。国家医保局医药管理司负责人对新冠治疗药物谈判情况进行回应：此次进入谈判的新冠治疗药物共3种，其中阿兹夫定片、清肺排毒颗粒谈判成功，辉瑞奈玛特韦片/利托那韦片（Paxlovid）组合包装因报价高未能成功。
潮新闻客户端 记者 祝瑶由阿里健康、阿里巴巴公益、病痛挑战基金会发起的“柠檬宝宝关爱公益行动”再添合作伙伴。6月6日，为缓解中国甲基丙二酸血症和丙酸血症患儿所需特医奶粉“购买难”问题， 韩国每日乳业提供的特医奶粉在阿里健康大药房“温暖”上架。
3月3日，澎湃新闻从民盟中央获悉，当前我国儿童药物临床试验面临不少堵点，为此民盟中央拟向全国政协提交《关于打通儿童药物临床试验堵点的提案》。提案指出，目前，国内儿童用药医疗市场90％以上的份额被为数不多的外企占领。
12月13日，国家医疗保障局、人力资源和社会保障部公布了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》（以下简称《医保目录》），阿斯利康旗下两款罕见病药物科赛优（通用名：硫酸氢司美替尼胶囊）及舒立瑞（通用名：依库珠单抗注射液）名列其中，该《医保目录》将于2024年
财联社11月28日讯（记者 卢阿峰 何凡）万众瞩目的2024年国家医保谈判结果，于今日正式公布，91种药品新增进入国家医保药品目录，其中89种以谈判/竞价方式纳入，本次国谈创新药的谈判成功率超过了90%。
