7月22日，解放日报·上观新闻记者从正序生物（上海）获悉，他们与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究，成功治愈首位外籍患者，达到持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至120克/升以上，已回归正常生活，实现了中国首
中国青年报客户端上海12月9日电（中青报·中青网记者王烨捷）记者今天从国家儿童医学中心、复旦大学附属儿科医院获悉，该院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队，用基因治疗手段治愈一例重型地中海贫血患儿。14岁患者轩轩（化名）是这一碱基编辑药物的全国首例儿童受试者。
14岁的男孩轩轩（化名）是一名重型地中海贫血患儿，在国家儿童医学中心复旦大学附属儿科医院接受基因治疗后顺利康复。复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队，与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后，轩轩成为成功治愈的首例重型β-地中海贫血患者。
近日，复旦大学附属儿科医院应用基因治疗成功治愈一名重型地中海贫血患儿，这是新药碱基编辑药物CS-101申报研究获批后，该院成功治愈的重型地中海贫血患儿受试者。近日，复旦大学附属儿科医院应用基因治疗成功治愈一名重型地中海贫血患儿，家属送上锦旗。
近年来，随着医学研究的不断深入，地贫的治疗策略日益丰富，涵盖了传统输血和铁螯合治疗、诱导γ珠蛋白的药物治疗、造血干细胞移植以及新兴的基因和细胞治疗、纳米治疗等多个方面，其中基因治疗更是成为了研究的热点，为地贫的根治带来了新的希望。
界面新闻记者 | 陈杨界面新闻编辑 | 谢欣7月24日，信念医药宣布，其BBM-H901注射液新药上市申请（NDA）已获国家药监局（NMPA）受理，用于治疗血友病B这一罕见病。这也成为国内首个递交NDA的基因疗法。
18岁的兴尧过着双面人生。一面，他是一个品学兼优、阳光自信的大男孩，不过每隔一个月，他会向学校请假“消失”几天。鲜有人知，那是他小心翼翼隐藏起来的另一面人生——作为一个输血依赖型β-地中海贫血（下称“输血依赖型地贫”）患者，自半岁起，他已经坚持输血治疗17年。
随后，澳大利亚CSL将其产品定价为350万美元，刷新了世界上最昂贵治疗方法的记录。这是继2022年8月和9月美国蓝鸟生物推出其280万美元定价的用于治疗β-地中海贫血患者的基因疗法产品Zynteglo，和用于用于减缓4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良男孩神经功能障碍的进展的基因治疗药物Skysona之后又一天价疗法产品。
每经记者：蔡鼎 每经编辑：兰素英伦敦时间11月16日（周四），英国药品和保健品管理局（下称MHRA）在官网发布公告称，批准美国福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）与瑞士CRISPR Therapeutics合作开发的CRISPR基因编辑疗法examglogen
潮新闻 记者 沈晶晶 谢丹颖进入实验室，抽出造血干细胞，对DNA进行定点剪切，再将干细胞输回人体。只需一次，输血依赖性β地中海贫血症（TDT）患者维多利亚·格雷，或能从此告别定期到医院输血、长期服用强效止疼药等痛苦，实现“永久治愈”。这种新方式，就是CRISPR基因编辑疗法。
当地时间12月8日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了该国首个基因编辑治疗药物Casgevy，这也是基因编辑治疗历史上的里程碑事件，距离CRISPR基因编辑技术诞生大约十年，代表着一项重大的科学进步可以让数以万计的患者受益。
记者今天获悉，国家药监局批准了中关村生物医药企业博雅辑因针对输血依赖型β地中海贫血病的基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请。作为国内没有先例的创新型疗法，这是我国首个获批的基因编辑疗法临床试验申请，也是首个获批的造血干细胞产品临床试验申请，将力争与全球顶尖药企展开同步竞技。
