“快看，孩子终于听到声音了”来自江苏的牛牛（化名）出生时患有先天性耳聋去年4月，他进行了遗传性耳聋基因治疗仅一个月后就恢复了听力看到孩子对声音有了反应全家喜极而泣这项全球首个遗传性耳聋基因治疗临床试验研究近日被刊登在国际顶级医学期刊《柳叶刀》上颜女士是在儿子牛牛1岁半的时候发现他
“快看，孩子终于听到声音了”来自江苏的牛牛（化名）出生时患有先天性耳聋去年4月，他进行了遗传性耳聋基因治疗仅一个月后就恢复了听力看到孩子对声音有了反应全家喜极而泣这项全球首个遗传性耳聋基因治疗临床试验研究近日被刊登在国际顶级医学期刊《柳叶刀》上01颜女士是在儿子牛牛1岁半的时候发
1月25日，澎湃新闻记者从复旦大学附属眼耳鼻喉科医院获悉，该院领衔在遗传性耳聋基因治疗方面取得重大突破，全球首次利用研发的基因治疗药物恢复遗传性耳聋患者听力和言语，该临床研究结果以长文形式于2024年1月25日发表在全球顶级医学期刊《柳叶刀》正刊（The Lancet，影响因子：
要闻国家医保局：80余种罕见病用药纳入医保目录据光明网消息，在日前举办的2024年中国罕见病大会上，国家医保局相关负责人介绍，初步统计，80余种罕见病用药已被纳入现行医保药品目录。国家医保局建立每年一次的动态调整机制，为罕见病用药设置单独的申报条件。
界面新闻记者 | 陈杨界面新闻编辑 | 谢欣在近期的全球顶级医学期刊《柳叶刀》上，封面评论指向了医学界在治疗遗传性耳聋方面的突破性进展。这一评论写道，“Lv及其同事的突破性研究为治疗儿童听力障碍提供了范式变革，并为治疗其他遗传性听力损失带来了希望。
文 ｜ 《中国科学报》 见习记者 江庆龄复旦大学附属眼耳鼻喉科医院领衔的研究团队在遗传性耳聋基因治疗方面取得重要突破——全球首次利用研发的基因治疗药物恢复遗传性耳聋患者的听力和言语。相关临床研究结果1月25日发表于《柳叶刀》。
“快看，孩子终于听到声音了”来自江苏的牛牛（化名）出生时患有先天性耳聋去年4月，他进行了遗传性耳聋基因治疗仅一个月后就恢复了听力看到孩子对声音有了反应全家喜极而泣这项全球首个遗传性耳聋基因治疗临床试验研究近日被刊登在国际顶级医学期刊《柳叶刀》上颜女士是在儿子牛牛1岁半的时候发现他
10月16日，澎湃新闻（www.thepaper.cn）记者从复旦大学附属眼耳鼻喉科医院（上海市五官科医院）获悉，2022年12月该院进行了全球首例遗传性耳聋儿童的基因治疗，目前随访近10个月，该患儿听力得到明显改善，已可进行日常对话。
遗传性耳聋有望根治。今天，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院（五官科医院）领衔的全球首个遗传性耳聋基因治疗临床试验研究，成果以题为“AAV1-hOTOF基因治疗常染色体隐性遗传性耳聋9：一项单臂研究”的论文刊于《柳叶刀》正刊（影响因子：169）。
复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来、王武庆、李耕林、王大奇、汤洪海、王会、崔冲组成的研发团队，从患者的临床需求出发，深耕耳聋防治十余年，长期致力于感音神经性耳聋的药物开发及临床转化，建立动物模型、探索发病机制、研究药物递送至耳蜗的路径、发掘耳蜗毛细胞高效递送载体，研发基因治疗新策略，并推进临床转化，在耳聋基因治疗领域取得了一系列创新性成果。
记者从昨天在复旦大学附属眼耳鼻喉科医院召开的耳聋基因治疗成果·合成生物学研讨会上获悉，该院耳聋基因治疗团队又一新成果在全球顶级医学杂志《自然医学》（Nature Medicine）发表，这是中国首次在《自然医学》杂志发表耳聋基因治疗方面的创新成果。
6月5日，记者从复旦大学附属眼耳鼻喉科医院获悉，该院耳聋基因治疗团队又一新成果在全球顶级医学杂志《自然医学》（Nature Medicine）发表，这是中国首次在《自然医学》杂志发表耳聋基因治疗方面的创新成果。
来源：【人民日报健康客户端】“在耳朵上打一针，用一点药，就能让孩子听到声音，能讲话！”作为一名聋哑儿童的母亲，王青（化名）至今都难以相信。但当孩子第一次对声音有反应，第一次喊妈妈的时候，那种喜极而泣的幸福感却如此真实。
人类掌握了治疗先天性耳聋的办法，而这个创新之举源于中国人。近日，在上海复旦大学校友会首届科技文化节之“复旦人的 100 种创新”第三届青年论坛上，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院教授、主任医师、兼院办主任舒易来教授在演讲中讲述了一个故事:如何打开耳聋基因治疗之门。
7岁的加拿大儿童迈克尔·皮罗沃拉在18个月大时，医疗团队确认其AP4M1基因发生了突变。约2岁时，迈克尔被确诊患有遗传性痉挛性截瘫50型。这是一种超罕见疾病，主要症状为发育迟缓、小头畸形、言语功能障碍、站立与行走能力受限等。
