【＃FUS基因型渐冻症药物迎来新进展＃:＃蔡磊与中美瑞康携手推进药物实现突破＃】2024年11月19日晚，中美瑞康官方公众号发布一则消息:中美瑞康宣布其自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA疗法RAG-21，成功获得美国食品药品监督管理局授予的孤儿药资格，用于治疗肌萎缩侧索硬化症。
大象新闻记者 冯靖雯1月18日，来自湖南的26岁渐冻症女生陈静雯已无法说话，发视频求助蔡磊。1月19日，渐冻症抗争者蔡磊回应：“本以为可以帮到她，无奈她病情迅速进展，已不符合伦理和药物临床的入组条件。”“法律、伦理、经济等等问题，我这几天也睡不好觉。
上观新闻 日前，中美瑞康宣布其和蔡磊携手推进的第二款针对渐冻症（ALS）的小核酸药物RAG-21迎来新突破，成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的“孤儿药”资格。“孤儿药”是什么？以渐冻症为代表的罕见病患者有救了吗？
20日，蔡磊-清华大学基础医学院捐赠仪式在清华大学医学院科学楼举行。渐愈互助之家平台创始人蔡磊线上出席捐赠仪式，他说，期待此次对清华大学基础医学院的科研支持能够成为一个新的起点，通过汇聚更多清华的顶尖科研力量与丰富资源，共同为攻克渐冻症贡献力量，为全球渐冻症患者带来生命的曙光。
据大象新闻10月19日报道，近日，国家药监局官网发布消息，渤健（Biogen）公司生产的药物托夫生注射液（Tofersen）在国内获批上市，该药物专门用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS），即渐冻症。作为全球首个渐冻症对因治疗药物，托夫生引发了广泛的关注。
来源：环球网 肌萎缩侧索硬化症（ALS，渐冻症），被列为“世界五大绝症之首”，其病因尚属未解之谜，且当前缺乏有效的治疗手段。该病症导致的神经退行性病变会随时间推移逐渐剥夺患者的行动与自理能力，给患者家庭及社会带来沉重负担。
视频：渐冻症“斗士”蔡磊在博鳌亚洲论坛发声新海南客户端、南海网3月28日消息（记者 苏桂除）3月28日，博鳌亚洲论坛2024年年会“关注罕见病，促进健康公平可及”分论坛上，渐冻症斗士蔡磊以视频连线的方式参会，引发各方关注。
大皖新闻讯渐冻症抗争者蔡磊的名字每次出现在大众视野，总会牵动很多人的心。12月26日下午，在安徽合肥举行的2024年中国力量年度人物颁奖盛典上，作为获奖者之一的蔡磊通过视频短片发声。说话已十分困难的蔡磊仍然坚信，渐冻症终将被战胜。
