对生命的平等尊重与关注日前,中美瑞康宣布其和蔡磊携手推进的第二款针对渐冻症(ALS)的小核酸药物RAG-21迎来新突破,成功获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的“孤儿药”资格。“孤儿药”是什么?以渐冻症为代表的罕见病患者有救了吗?
据大象新闻10月19日报道,近日,国家药监局官网发布消息,渤健(Biogen)公司生产的药物托夫生注射液(Tofersen)在国内获批上市,该药物专门用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS),即渐冻症。作为全球首个渐冻症对因治疗药物,托夫生引发了广泛的关注。
【#FUS基因型渐冻症药物迎来新进展#:#蔡磊与中美瑞康携手推进药物实现突破#】2024年11月19日晚,中美瑞康官方公众号发布一则消息:中美瑞康宣布其自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA疗法RAG-21,成功获得美国食品药品监督管理局授予的孤儿药资格,用于治疗肌萎缩侧索硬化症。
蔡磊号称推进了成百上千条药物研发管线,除了一款叫RAG-17的药物,其它的均不了了之。这款药物不久前已经获得了国家药监局的临床试验许可,再次之前就被蔡磊团队重点鼓吹,甚至人体试验之前就多次公开表示RAG-17是美国的托夫生药效的2-3倍。
蔡磊的身体正在逐步失控。起初是左手瘫软无力,手指无法抬起,再蔓延到右手。现在的双手连点击鼠标的力量都失去了。走路时,手掌肿胀无力地向下垂着,他的步伐缓慢蹒跚,小步小步地走,生活助理随时跟着搀扶。吃饭、喝水、洗漱、如厕等一系列自理能力都丧失,简单的扶眼镜也只能依靠旁人来做。
出生于小山村,靠着聪明和努力考入中央财经大学,23岁成为三星集团税务经理,29岁做万科总税务师,33岁入职京东开创电子发票,仅半年就让京东收益增长近十倍,晋升副总裁,他叫蔡磊。那时候,所有人都觉得这个天之骄子会是刘强东的接班人,将带领京东走向更辉煌的明天。
近日,叶檀在社交平台上分享了一段有关蔡磊最新近况的视频,一时间引发网友们热议。蔡磊做了常人想都不敢想的事情,尽管前路漫漫,谁也无法预判结局会怎样,但蔡磊夫妇和其团队仍争分夺秒为攻克渐冻症没日没夜的努力着。