宇宙的神秘面纱背后藏着无数的科学奥秘。在科学的奇妙世界里，时间晶体、大型强子对撞机、渐冻症研究、AR技术探索以及大脑感知的新发现，这些前沿研究领域就像一颗颗璀璨的星辰，不仅照亮了我们对未知的探索之路，也不断刷新着我们对世界的认知。
【ALS研究取得突破性进展 新基因疗法或能减缓“渐冻症”病程】财联社4月30日电，肌萎缩侧索硬化症（ALS）研究取得突破性进展。据瑞典于默奥大学官网27日报道，一种美国研发的反义寡核苷酸（ASO）药物Toferson显著减缓了一名ALS患者的疾病进程。
【＃FUS基因型渐冻症药物迎来新进展＃:＃蔡磊与中美瑞康携手推进药物实现突破＃】2024年11月19日晚，中美瑞康官方公众号发布一则消息:中美瑞康宣布其自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA疗法RAG-21，成功获得美国食品药品监督管理局授予的孤儿药资格，用于治疗肌萎缩侧索硬化症。
新民晚报讯（记者 裘颖琼）10月8日，中国国家药监局（NMPA）最新公示，渤健生物科技（上海）有限公司的托夫生注射液获批进口，用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS，也被称为“渐冻症”)。这是全球首个 SOD1-ALS 对因治疗药物，在国内通过免临床途径获批上市。
Cudkowicz ME，Lindborg SR，Goyal NA，et al.A randomized placebo-controlled phase 3 study of mesenchymal stem cells induced to secrete high levels of neurotrophic factors in amyotrophic lateral sclerosis.Muscle&Nerve.2022;
来源：【人民日报健康客户端】“渐冻症基因治疗药物的出现，有望从源头上治疗渐冻症。最新获批的基因治疗新药预计明年二三月份进入国内，这个时间也可能提前。”10月8日，北京大学第三医院神经内科主任樊东升在接受人民日报健康客户端记者采访时谈到。
视频：渐冻症“斗士”蔡磊在博鳌亚洲论坛发声新海南客户端、南海网3月28日消息（记者 苏桂除）3月28日，博鳌亚洲论坛2024年年会“关注罕见病，促进健康公平可及”分论坛上，渐冻症斗士蔡磊以视频连线的方式参会，引发各方关注。
界面新闻记者 | 黄华界面新闻编辑 | 谢欣10月8日，渤健（Biogen）旗下的托夫生注射液（商品名：凯盛迪）在国内获批，成为中国首个获批用于携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者的疾病修正治疗药物。
对生命的平等尊重与关注日前，中美瑞康宣布其和蔡磊携手推进的第二款针对渐冻症（ALS）的小核酸药物RAG-21迎来新突破，成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的“孤儿药”资格。“孤儿药”是什么？以渐冻症为代表的罕见病患者有救了吗？
2025年2月28日是第18个国际罕见病日。2025年，也是蔡磊与“渐冻症”斗争的第六个年头。2019年，时任京东集团副总裁的蔡磊被确诊“渐冻症”，从商业精英到罕见病患者，再到科研推动者，蔡磊的人生轨迹因一场罕见病而彻底改变。
