21世纪经济报道见习记者 闫硕 北京报道10月8日，中国国家药监局（NMPA）官网最新显示，渤健的托夫生注射液（Tofersen）在国内获批上市，用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的成人肌萎缩侧索硬化（ALS）患者。
在昨天举行的2023年深圳生物医药产业活动周暨第九届深圳国际生物医药产业高峰论坛上，蔡磊发表了题为《站在我背后的英雄们》的视频演讲，讲述自己作为患者兼参与者，与科研人员、医药公司、医护团队齐心协力攻关渐冻症的经历和阶段性成果。
（央视财经《第一时间》）今天（6月21日）是世界渐冻人日，渐冻症是一种罕见的病，著名的物理学家斯蒂芬·威廉·霍金就和这种疾病抗争了55年，渐冻症如何形成？症状有哪些？渐冻症属于神经系统的退行性疾病，患者会逐步出现肌肉萎缩、肢体僵硬、呼吸衰竭等状况。
近日，有一家三代患渐冻症的新闻引起广泛关注。从著名科学家史蒂芬·霍金到“人民英雄”张定宇，很多人对渐冻症这种罕见病已经不再陌生。渐冻症是一种什么病？它究竟会遗传吗？什么是渐冻症？“渐冻症”医学名称叫肌萎缩侧索硬化症（ALS），是一种神经退行性疾病。
今天（6月21日）是世界渐冻人日，渐冻症是一种罕见的病，著名的物理学家斯蒂芬·威廉·霍金就和这种疾病抗争了55年，渐冻症如何形成？症状有哪些？渐冻症早期症状易与其他疾病混淆 排查确诊需渐进渐冻症属于神经系统的退行性疾病，患者会逐步出现肌肉萎缩、肢体僵硬、呼吸衰竭等状况。
我苏客户端专稿 肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic lateral sclerosis, ALS）是一种致死性、进行性发展的神经系统变性病。由于这种疾病主要累及大脑皮质、脑干和脊髓运动神经元，会导致患者肌肉逐渐萎缩无力，最终完全瘫痪，仿佛被逐渐冻住，因此又被称为“渐冻症”。
来源：【大河网】在花田中找寻美好的张柯瑶“渐冻症”女孩的短视频截图顶端新闻·河南商报记者 苏梓晴/文 受访者供图“2020年8月我的父亲确诊为渐冻症，3年后的同一天我也被确诊了。”确诊后，18岁的女孩张柯瑶陷入崩溃情绪，无法行走的她被迫离开高中。
今年2月28日是第18个国际罕见病日。近日，身患渐冻症的湖南女孩陈静雯年仅26岁的生命不幸凋零，再次引发公众对这一“并不罕见的罕见病”产生关注。2月27日，渐冻症抗争者蔡磊痛惜地表示，在得知静雯的情况后，国内医院、药企相关负责人曾紧急协商救治方案，可是疾病过于残酷。
2月29日是国际罕见病日，今年68岁的胡军（化名）正在重症监护室里，靠呼吸机维系着生命。一门之隔，他的妻子就在门外守着。4个月前，胡军被查出“肌萎缩侧索硬化症”。医生告诉她，这种病还有一个更为人熟知的名字——渐冻症。
齐鲁晚报·齐鲁壹点记者 郭春雨 李岩松又见蔡磊。距离上次见蔡磊又过了近半年的时间。他脸色很好，但是全身肌肉持续萎缩和虚弱，发声的机能明显退化了——渐冻症正在侵蚀他所有的肌肉功能，包括他的喉部肌肉。说起这些身体上的变化，蔡磊很坦然，“每一天都有可能是生命的最后一天。
2月26日晚，渐冻症女孩陈静雯的朋友在其社交媒体上发文称“静雯已于2月22日晚永远地离开了我们”。陈静雯确诊为渐冻症后，一年里因容貌变化巨大引无数网友唏嘘。她曾说：“我不知道这个恶魔为何选中我，我以前可是1天吃5顿的大馋丫头。”此前，她曾因向蔡磊求助登上热搜。
著名物理学家霍金、“海绵宝宝之父”史蒂芬﹒海伦伯格都是渐冻症患者，京东集团原副总裁蔡磊近日在采访中表示自己的身体已到渐冻症晚期。但在厦门市妇幼保健院，借助成熟的三代试管婴儿技术，已经成功阻断渐冻症致病基因向子代传递。
