新华社北京5月10日电 “莱伯氏先天性黑蒙症10型(LCA10)”是一种较罕见的遗传性眼病,患者会因视网膜病变而失明。美国俄勒冈卫生科学大学日前发表公报说,一种基因编辑疗法在治疗该病的临床试验中取得显著效果,约79%的受试者表现出可测量的视力指标改善。
昨天,先进基因编辑研发中心在复旦大学附属浦东医院揭牌,为推动医学科技创新、助力精准医疗发展提供了新的动力。据悉,基因编辑技术是浦东新区打造世界级生物医药产业集群的重要方向,这也是区属医疗机构第一个先进基因编辑研发中心。
今年年初,地中海贫血新疗法传来好消息:全球首次碱基编辑临床治疗β-血红蛋白病获得成功,来自上海张江的正序生物CS-101在研究者发起的临床研究(IIT)中,成功使重度β-地中海贫血症患者摆脱了输血依赖。
中新网上海4月12日电(记者 陈静)角膜新生血管(简称CoNV)是一种重要致盲性眼部病变。记者12日获悉,中国医学专家利用前沿的基因编辑技术,筛选开发了一种具有针对性的基因编辑系统,达到从源头上抑制其表达的效果。
来源:新华社新华社洛杉矶2月17日电一个国际研究团队近日在美国《科学·转化医学》杂志上报告说,他们新开发的一种基因编辑疗法在小鼠实验中可提高正确修复的肝细胞比例。这有望为数百种遗传疾病提供新的治疗方案。
当地时间3月18日,阿姆斯特丹大学的科学家团队在医学会议上表示,他们通过使用CRISPR基因编辑技术(获得2020年诺贝尔化学奖)已成功从被感染的细胞中清除了HIV病毒(人类免疫缺陷病毒,即艾滋病毒)。
科技日报记者 张梦然美国麻省眼耳医院和俄勒冈健康与科学大学联合开展的一项研究表明,在接受CRISPR基因编辑实验性治疗后,大约79%的遗传性视网膜变性临床试验参与者症状得到改善。研究论文发表在最新一期《新英格兰医学杂志》上。患者正在接受手术。
·1999年,威尔逊已经开展基因治疗OTC缺乏症的临床试验,一名18岁患者Jesse Gelsinger参与了试验,但在接受治疗后8天死亡。由于这名患者的死亡直接由基因治疗引起,因此美国食品药品监督管理局在调查后终止了大量相关研究,并禁止威尔逊从事基因治疗研究5年。
7月22日,解放日报·上观新闻记者从正序生物(上海)获悉,他们与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究,成功治愈首位外籍患者,达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120克/升以上,已回归正常生活,实现了中国首
7月22日,专注于新型基因编辑技术的创新生物医药科技企业正序生物(上海)宣布,与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120 g/L以上,并已回归到正
西京医院党小荣院长、张智军政委为手术团队主要成员献花祝贺1月7日,空军军医大学西京医院异种移植临床研究再次取得突破性进展。由中国科学院窦科峰院士领衔肝胆外科及全院十余个学科专家团队,成功将基因编辑猪的肝脏原位植入到脑死亡患者体内,在国际上首次实现基因编辑猪肝脏对人体肝脏完全替代。
临床阶段基因编辑公司 Precision BioSciences近日公布了旗下用于慢性乙型肝炎治疗的基因编辑疗法 PBGENE-HBV 正在进行的 Phase 1 期临床试验ELIMINATE-B 试验的初步结果。