中新网北京3月9日电 (周燕玲)“建议加强罕见病的管理，提高罕见病的诊疗水平。”全国两会期间，全国人大代表、北京协和医院院长张抒扬接受记者采访时表示，对于罕见病患者权益保护需要走向法治的道路，希望社会各界关注罕见病，推进立法保障。
唐佳“建议推动制定罕见病法”“建议设立国家级罕见病专项基金”“建议推动罕见病药品引进、研发、审批”……2025年全国两会期间，全国人大代表、北京协和医院院长张抒扬在接受人民网采访时表示。张抒扬在第十四届全国人民代表大会第三次会议开幕会上。
【建真言 谋良策】今年的政府工作报告提出，“提高医疗卫生服务能力”。罕见病单病种虽发病率不高，但由于病种多、人口基数大，部分罕见病在我国患者数量较多。建议加快罕见病领域专项立法，推进《药品进口管理办法》等修订。
来源：人民网2023年8月25-28日，第71届欧洲心脏病学会年会(ESC 2023)召开，在ESC 2023的“Late-Breaking Science”专场上，“玛伐凯泰(Mavacamten)治疗中国成人有症状的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的疗效和安全性——EXPLOR
中新网安徽新闻3月1日电 (通讯员 靳瑾)2024年2月29日，第十七个世界国际罕见病日。罕见病是一类发病率患病率极低的疾病总称。80%的罕见病属于遗传病，且多发于儿童。最新统计，我国已有超过2000万个罕见病患者，罕见病药物也有一个令人闻之心酸的别名——“孤儿药”。
新华社北京7月16日电 题：记者手记：关爱罕见病患者，“因为努力才看到希望”新华社记者李恒、徐鹏航、熊琳演讲台上，带着恬淡、从容的微笑，脆骨症患者王奕鸥正分享她组建团队，成立公益基金会，帮助上千家庭挑战病痛的故事。
你是否听过这样一种疾病，患者怕光，光照后皮肤暴露部分出现红斑，甚至溃烂，口腔里会出现红色斑点，有的患者牙齿会是棕红色，曾经被不了解的人称为“吸血鬼症”；你又是否听过这样的疾病，患者像是逐渐被冰冻了，慢慢地开始不能活动，不能言语乃至不能进食和呼吸，被形象地称为“渐冻症”……这些鲜为
央视网消息（焦点访谈）：“瓷娃娃”“木偶人”“月亮孩子”……这些看似美丽的名字，对应的医学术语是：成骨不全症、多发性硬化症、白化病……它们有一个共同的名字——罕见病。罕见病是发病率极低的疾病的统称。统计数据显示，目前全球已确认的罕见病超过7000种。
核心阅读近年来，我国不断增强罕见病防治与保障力度。多学科会诊，提升精准诊疗能力；加强研发、纳入医保，让患者有药可用、用得起药；多方协同，一系列政策相继出台……2000多万名罕见病患者正受到社会各界更多的关注和呵护。
来源：【人民日报中央厨房-健康37°C工作室】两会期间，罕见病防治成为热点话题。代表委员建议，研究制定《罕见病防治法》，进一步完善罕见病防治保障制度。罕见病又称“孤儿病”，是指那些发病率极低的疾病。根据世界卫生组织的定义，发病率在0.65‰～1‰的疾病称为罕见病。
中新网北京新闻7月23日电 23日是国际Castleman病日，《Castleman病(铃铛病)患者关爱倡议书》在北京协和医院正式发布，旨在通过多方携手共同为罕见病患者发声，推动更多的人“看见”铃铛病，推动疾病诊疗领域的进步。
来源：【人民日报中央厨房-健康37°C工作室】5月13日，北京协和医院举行罕见病杜氏肌营养不良（DMD）临床急需药品地夫可特临时进口交接仪式。北京协和医院院长张抒扬从中国国际医药卫生有限公司董事长周颂手中接过蓝色药箱，标志着地夫可特正式进入我国内地医院。
