舒立瑞（依库珠单抗，Eculizumab），作为一款罕见病创新药，自2022年11月11日正式上市以来，为众多罕见病患者带来了新的治疗希望。作为一款全球首个获批的C5补体抑制剂，依库珠单抗在治疗多种罕见病方面展现出了显著的临床效果。
近日，中国国家药品监督管理局批准依库珠单抗（eculizumab）注射液（商品名：舒立瑞®，Soliris®）用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）成人患者。依库珠单抗是中国首个也是唯一一个获批用于治疗gMG的补体抑制剂。
6月13日，中国国家药品监督管理局批准依库珠单抗（eculizumab）注射液（商品名：舒立瑞®，Soliris®）用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）成人患者。依库珠单抗是中国首个也是唯一一个获批用于治疗gMG的补体抑制剂。
阿斯利康10月18日宣布，依库珠单抗注射液（商品名:舒立瑞，Soliris）已获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病 (NMOSD)成人患者。依库珠单抗是中国首个也是唯一一个获批用于治疗NMOSD的补体抑制剂。
华声在线1月11日讯(全媒体记者 周阳乐 通讯员 苏小琴 伍一帆)记者今天从省儿童医院获悉，家住长沙望城的12岁男孩新新(化名)被确诊为“非典型溶血尿毒综合征”，这是一种罕见的危急重症，且治疗费用极高。
长沙晚报1月11日讯（全媒体记者 徐媛 通讯员 苏小琴 实习生 夏芷琪）依库珠单抗曾被吉尼斯世界纪录评为“世界上最昂贵的药物”，它使用一年的价格是409500美元，约280万元人民币，国内每瓶价格也高达5134美元。虽然如此昂贵，但它却是罕见病患者急需的“救命药”。
极目新闻记者 刘迅通讯员 高琛琛 张璟祎8岁男童被确诊患上凶险的罕见病，生命危在旦夕，幸运的是，治疗该病的救命药——“依库珠单抗”被纳入新版医保目录，于2024年1月1日起正式实施，这也意味着一支2万多元的“天价药”，经医保支付报销后，每支价格约千元，1月10日，该患儿注射“依库
长沙晚报掌上长沙1月11日讯（全媒体记者 徐媛 通讯员 苏小琴 实习生 夏芷琪）依库珠单抗曾被吉尼斯世界纪录评为“世界上最昂贵的药物”，它使用一年的价格是409500美元，约280万人民币，国内每瓶价格也高达5134美元。虽然如此昂贵，但它却是罕见病患者急需的“救命药”。
3月15日，记者从贵州省人民医院获悉，近期，贵阳46岁的杨小玲，顺利通过贵州省医疗保险特殊药品依库珠单抗的用药资格认定，用上了“世界上最昂贵的药物”——依库珠单抗，她热泪盈眶，欣喜之余，感叹说:“10年，终于等到了!”
依库珠单抗是阿斯利康在国内引进的首款罕见病药物，其是一款针对补体C5的重组人源化单克隆抗体，阿斯利康在2020年底以390亿美元收购知名罕见病药物公司瑞颂制药，而依库珠单抗便是瑞颂制药的核心产品，而瑞颂制药在制药领域最显著的功绩也正是开创了补体抑制药物的先河。
这个2月，生活在新疆喀什的小张(化名)还没有等到药。小张患有阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)，是一种“超罕”疾病，我国登记病人数仅千人。去年用于治疗PNH的依库珠单抗被纳入医保，但迄今新疆还没有任何一家医院和药店可以配备这款“救命药”。
12月18日，记者从自治区医疗保障局了解到，今年6月1日起，广西72种“国谈药”实行单列门诊统筹支付。政策实施半年以来，共惠及参保患者8.26万人次，医保报销费用7229.73万元，其中罕见病患者0.47万人次、医保报销费用1437.51万元。
回顾过去6年，每当岁暮天寒之际，一年一度的国家医保谈判就会拉开帷幕。空旷的房间里，医保方和企业方相对而坐，一边是全国医保使用量，一边是企业最低报价，“以量换价”，一场场或攻守拉锯、或反复较量的谈判在此“上演”。
孩子不幸确诊罕见病救命药曾一支价格超过2万元全年用药约需50万元幸运的是该药于去年底被纳入国家医保经医保支付报销后每支价格约千元今年1月初仙桃的刘女士经历了人生大悲大喜医生给小羽做检查。通讯员张祖国 摄8岁男孩遭遇凶险罕见病小羽是刘女士家里第二个孩子，今年才8岁。
