6月5日，澎湃新闻（thepaper.cn）记者从上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉，该院血液肿瘤科移植团队近日成功为一名患有丙酮酸激酶缺乏症（PKD）的16岁女孩完成了精准大片段基因替换治疗。这也是全球首例接受基因替换治疗的PKD患儿，未来有望为PKD的治疗开启新纪元。
6月5日，澎湃新闻记者从上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉，该院血液肿瘤科移植团队近日成功为一名患有丙酮酸激酶缺乏症（PKD）的16岁女孩完成了精准大片段基因替换治疗。这也是全球首例接受基因替换治疗的PKD患儿，未来有望为PKD的治疗开启新纪元。
大家还记得科幻电影《千钧一发》（GATTACA）吗？先给没有看过这部电影或者排斥90年代后期流行文化的人介绍一下，这部在1997年上映的电影讲述的是关于基因改造人类的故事。就在同一年，一批真正经过基因改造的人类婴儿出生了。如无意外的话，他们现在已经升上了高三。
2014年，一位患有镰状细胞贫血病的少年在他13岁时接受了基因治疗，2年多过去，他已经摆脱了疾病带给他的疼痛感。尽管今后会不会复发尚不知晓，但这仍然打开了应对这种疾病的新窗口。这是第一次，基因疗法用于治疗镰状细胞贫血症，并得到可能“治愈”的可观成效。
新华社伦敦5月10日消息，英国人类受精与胚胎学管理局证实，英国首批体内含有三人脱氧核糖核酸（DNA）信息的三亲婴儿已经诞生。这是在监管环境中、线粒体捐赠治疗（MDT）背景下于英国出生的首批三亲婴儿，婴儿数量少于5名。
今年8月1日，东莞市虎门，孕37+2周的周女士剖宫产生下一名3公斤重的男婴，取小名叫“平安”，寄托了一家人对孩子健康成长的美好祝愿。 8月9日，医院拨通周女士的电话，告诉她小“平安”SMA新生儿筛查结果为阳性。
这场于华盛顿特区举行的全球性大会，不再只是关注是否应当通过基因编辑手段改变我们的种属，而是讨论我们如何实现这一设想。你会如何改变一个婴儿的基因结构呢？我说的是真正动手去做。去年四月份，中国研究人员报告称，他们通过对人类胚胎进行基因编辑，首次纠正了一个致病基因。
