界面新闻记者 | 黄华界面新闻编辑 | 谢欣10月8日，渤健（Biogen）旗下的托夫生注射液（商品名：凯盛迪）在国内获批，成为中国首个获批用于携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者的疾病修正治疗药物。
四年前，前京东副总裁蔡磊确诊渐冻症的消息，让这种罕见疾病走进了大众视野，渐冻症，又被称为“世界五大绝症之首”，是一种无法逆转的神经退行性疾病，患者的身体会逐渐丧失力量和控制力，最终走向生命的尽头，面对这样的绝症，蔡磊没有选择放弃，而是积极投身于渐冻症的攻克事业中，他搭建了全世界最大的民间渐冻症患者数据平台，为医生和研究人员提供了宝贵的数据支持，推动了药物研发的进程。
新民晚报讯（记者 裘颖琼）10月8日，中国国家药监局（NMPA）最新公示，渤健生物科技（上海）有限公司的托夫生注射液获批进口，用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS，也被称为“渐冻症”)。这是全球首个 SOD1-ALS 对因治疗药物，在国内通过免临床途径获批上市。
9月20日下午，蔡磊-清华大学基础医学院捐赠仪式在清华大学医学院科学楼举行，蔡磊的妻子段睿女士与清华大学教育基金会秘书长袁桅签署了捐赠协议。此次捐赠旨在推动渐冻症这一世界性医学难题的科研攻关进程。蔡磊在致辞中向所有关心、支持并投身于渐冻症研究的专家学者致以由衷的敬意。
20日，蔡磊-清华大学基础医学院捐赠仪式在清华大学医学院科学楼举行。渐愈互助之家平台创始人蔡磊线上出席捐赠仪式，他说，期待此次对清华大学基础医学院的科研支持能够成为一个新的起点，通过汇聚更多清华的顶尖科研力量与丰富资源，共同为攻克渐冻症贡献力量，为全球渐冻症患者带来生命的曙光。
2025年2月28日，是第18个国际罕见病日，也是蔡磊与渐冻症（ALS）抗争的第六个年头。2019年，时任京东集团副总裁的蔡磊被确诊为渐冻症，这场罕见病彻底改变了他的人生轨迹。从商业精英到罕见病患者，再到科研推动者，蔡磊用行动诠释了“生命在倒计时，与其等死，不如战斗”的信念。
采写丨科技日报记者 吴纯新 策划丨赵英淑 滕继濮一位渐冻症患者的妻子，每晚睡前都要做什么？吸痰，拍背，再吸痰，一系列动作已成为她的睡前仪式。“即使血氧仪的数据很漂亮，只要老公觉得不舒服，我都会耐着性子给他整痰，因为他要安全感，我也不要‘万一’。
澎湃新闻记者从上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院获悉，3月21日，全球首个SOD1-ALS的靶向治疗药物Tofersen落地瑞金海南医院，可以发挥对因治疗的作用，用于治疗携带超氧化物歧化酶1基因突变的肌萎缩侧索硬化成人患者。
潮新闻 记者 纪驭亚面对生命的倒计时，蔡磊，曾经的京东集团副总裁，如今的渐冻症病人，一直在跟这种困扰医学、折磨人类的罕见病做英勇抗争。过去四年多来，蔡磊组建了世界最大的渐冻症患者科研数据平台，链接了一万五千名患者，“从0到1”推动建立中国的渐冻症脑脊髓病理科研样本库。
