一组种类日益增多的罕见病，如家族性地中海热、肿瘤坏死因子受体相关周期性综合征、NLRP3相关自身炎症性疾病、PAPA综合征、APLAID等，发病率为万分之1~5。很多患者自幼发病，该病易致畸致残，有遗传倾向，早期诊断、治疗有助于改善预后。
“这么多年，我一直唯唯诺诺、战战兢兢地生活。不社交、拒绝美食，没有圈子，可以说是很孤独了。但现在，虽然我依然没有治愈，至少我可以放心大胆地吃喝了，我还是很快乐的。”拿到基因检测报告后，白桃（化名）长舒了一口气。
中证网讯（记者 傅苏颖）11月13日晚间，华东医药发布公告称，全资子公司中美华东从美国Kiniksa公司引入的注射用利纳西普（ARCALYST）上市申请获得国家药品监督管理局（NMPA）正式受理，用于治疗成人和12岁及以上儿童的冷吡啉相关的周期性综合征（CAPS），包括家族性寒冷
每经记者：林姿辰 每经编辑：魏官红1、传奇生物与诺华就CAR-T疗法达成独家全球许可协议传奇生物与诺华就特定靶向DLL3的CAR-T疗法达成独家全球许可协议，授予诺华开发、制造和商业化这些细胞疗法的全球独家权利，诺华可以将其T-Charge平台应用于其生产。
日前，为满足海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区患者诊疗需求，加强临床急需进口药品带离先行区医疗机构使用的管理，海南省药监局、海南省卫健委联合印发了《海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需进口药品带离使用管理办法》，进一步优化特许药品带离使用的审批和监管规定。
本报讯 （记者张敏）11月27日，华东医药宣布，其全球首创药物索米妥昔单抗注射液（爱拉赫®/ELAHERE®）获国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于既往接受过1—3线系统性治疗的叶酸受体α阳性的铂类耐药卵巢癌（PROC）适应症。
打从有记忆开始，唐小姐就知道自己跟别人不大一样，那年好像是6岁，她发烧了，最高烧到39°C，烧到厉害的时候有寒颤，就是不由自主地发抖那种，然后四肢出现很多皮疹，密密麻麻的，有人说这是荨麻疹，但奇怪的是，一点也不瘙痒。
11月13日，华东医药发布公告，全资子公司中美华东从美国Kiniksa公司引入的注射用利纳西普BLA获得国家药品监督管理局正式受理，用于治疗成人和12岁及以上儿童的冷吡啉相关的周期性综合征，包括家族性寒冷型自身炎症综合征和穆-韦二氏综合征。
