蔡磊号称推进了成百上千条药物研发管线，除了一款叫RAG-17的药物，其它的均不了了之。这款药物不久前已经获得了国家药监局的临床试验许可，再次之前就被蔡磊团队重点鼓吹，甚至人体试验之前就多次公开表示RAG-17是美国的托夫生药效的2-3倍。
上观新闻 日前，中美瑞康宣布其和蔡磊携手推进的第二款针对渐冻症（ALS）的小核酸药物RAG-21迎来新突破，成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的“孤儿药”资格。“孤儿药”是什么？以渐冻症为代表的罕见病患者有救了吗？
【＃FUS基因型渐冻症药物迎来新进展＃:＃蔡磊与中美瑞康携手推进药物实现突破＃】2024年11月19日晚，中美瑞康官方公众号发布一则消息:中美瑞康宣布其自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA疗法RAG-21，成功获得美国食品药品监督管理局授予的孤儿药资格，用于治疗肌萎缩侧索硬化症。
据大象新闻10月19日报道，近日，国家药监局官网发布消息，渤健（Biogen）公司生产的药物托夫生注射液（Tofersen）在国内获批上市，该药物专门用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS），即渐冻症。作为全球首个渐冻症对因治疗药物，托夫生引发了广泛的关注。
近日，国家药监局官网发布消息，渤健（Biogen）公司生产的药物托夫生注射液（Tofersen）在国内获批上市，该药物专门用于治疗 SOD1 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症 （ALS），即渐冻症。作为全球首个渐冻症对因治疗药物，托夫生引发了广泛地关注。
2025年2月28日，是第18个国际罕见病日，也是蔡磊与渐冻症（ALS）抗争的第六个年头。2019年，时任京东集团副总裁的蔡磊被确诊为渐冻症，这场罕见病彻底改变了他的人生轨迹。从商业精英到罕见病患者，再到科研推动者，蔡磊用行动诠释了“生命在倒计时，与其等死，不如战斗”的信念。
2025年1月1日渐冻症抗争者蔡磊发布了新年公开信透露了他的近况蔡磊表示，当下他已经四肢基本瘫痪，说话不清晰，依靠眼控技术办公和沟通，吞咽和呼吸也越来越虚弱，“如同五年来目睹的数千名病友的离去一样，任何一次感冒、呛咳、摔跤或者并发症都可能夺走我的生命”。
蔡磊的卧室里有4块钟表。有着超强时间观念的他，现在四肢基本使不上力气，所以他要保证简单转个头，在各个角度都能看到时间。他给自己安排了精准的作息，早晨9点到晚上11点是工作时间。护理师会架着他的双臂把他放置在调好的座椅上，他通过眼睛控制电脑，保持每天正常阅读、审批、开会、打字。
1月13日晚，渐冻症抗争者蔡磊在朋友圈转发了一则视频介绍近况，其中透露，自去年感冒一度住进ICU后，他的身体机能断崖式下降，四肢已基本瘫痪。稍早前，其团队回复南都记者，蔡磊已经发声困难，但他仍在全力推进渐冻症科研。
2月5日，47岁的渐冻症抗争者蔡磊在社交平台发文，谈及自己的近况。他分享了自己的两张照片，并称两张照片的拍摄相差一年多时间，自己近期的面部臃肿是因为去年7月份开始的激素使用，并非胖了，目前全身肌肉相较刚患病时掉了近30斤。他现在面部肌肉萎缩导致嘴巴歪斜，龇牙咧嘴。
今年2月28日是第18个国际罕见病日。近日，身患渐冻症的湖南女孩陈静雯年仅26岁的生命不幸凋零，再次引发公众对这一“并不罕见的罕见病”产生关注。2月27日，渐冻症抗争者蔡磊痛惜地表示，在得知静雯的情况后，国内医院、药企相关负责人曾紧急协商救治方案，可是疾病过于残酷。
一位渐冻症患者的妻子，每晚睡前都要做什么？吸痰，拍背，再吸痰，一系列动作已成为她的睡前仪式。“即使血氧仪的数据很漂亮，只要老公觉得不舒服，我都会耐着性子给他整痰，因为他要安全感，我也不要‘万一’。”这是博主“慧子~为爱坚守”的一条视频文案，其账号点赞量已达6.7万。
2025年2月28日是第18个国际罕见病日。2025年，也是蔡磊与“渐冻症”斗争的第六个年头。2019年，时任京东集团副总裁的蔡磊被确诊“渐冻症”，从商业精英到罕见病患者，再到科研推动者，蔡磊的人生轨迹因一场罕见病而彻底改变。
