南方财经全媒体记者许爽 广州报道3月4日，全国政协十四届二次会议在北京召开。南方财经全媒体记者了解到，第十四届全国政协委员、社会和法制委员会委员，对外经济贸易大学保险学院副院长孙洁就优化罕见病医疗保障体系、推动惠民保健康可持续发展等议题提交了相关提案。
3月4日下午，2024年全国两会首场“委员通道”开启。会上有记者提问全国政协委员、中国科学院上海药物研究所研究员吴蓓丽，您和团队近年来一直致力于重大疾病的药物研发工作，我们想知道有哪些新进展、新成果将惠及人民群众？
原标题：新华鲜报丨不忽视小群体！我国超90种罕见病用药进医保这是又一次对我国罕见病患者“药篮子”的全面升级——近日国家医保局等部门发布的新版国家医保药品目录新增91种药品，其中包含用于治疗肥厚型心肌病的玛伐凯泰胶囊等13种罕见病用药。
“委员通道”上，就重大疾病的药物研发工作的相关问题，全国政协委员、中国科学院上海药物研究所研究员吴蓓丽说，11年前，他们团队在抗艾滋病药物靶点研究方面取得了一些研究成果，但当时的研究成果距离用于临床的时间还不确定。
国家医保局信息显示，该局成立以来，通过医保目录准入谈判，已累计将26种罕见病用药纳入医保目录，平均降价超过50%。叠加其他药品准入方式，目前获批在我国上市的75种罕见病用药，已有50余种纳入医保药品目录。
每经记者：林姿辰 每经编辑：魏官红2月29日是国际罕见病日。根据《2023中国罕见病行业趋势观察报告》（以下简称《报告》），全球目前已知的罕见病超过7000种，全球罕见病患者已超过3亿人，我国有2000多万名罕见病患者，每年新增患者超20万人。
“作为一名基层医务工作者，我立志为群众生命站岗，为百姓健康护航。”2024年两会前夕，全国政协委员、广西壮族自治区南宁市第四人民医院艾滋病科护士长杜丽群告诉澎湃新闻，今年是她履职的第7年，多年来，她始终将目光聚焦在医疗卫生民生领域，尽己所能为患者鼓与呼。
南方财经全媒体集团全国两会报道组 季媛媛 上海报道罕见病是对一类患病率极低、患者总数少的疾病的统称。尽管单一罕见病患者人数少，但作为一类疾病，影响人数巨大。全球目前已知的罕见病超过7,000种。在以患病率来定义的5,304种罕见病中，有84.5%低于百万分之一。
