尽管三期临床试验失败，但2023年12月，Sarepta已向FDA提交Elevidys 的生物制品许可申请的疗效补充文件，寻求将适应证扩展到治疗携带DMD基因突变的DMD患者，即寻求全面批准，将适应证扩展到所有年龄段。
来源：【人民日报健康客户端】5月13日，Sarepta Therapeutics公司宣布，在当天美国FDA召开的咨询会议中，与会专家以8：6的投票优势，支持治疗杜氏肌营养不良（DMD）的基因疗法SRP-9001通过加速审批。
·FDA生物制剂主管彼得·马克斯表示，FDA希望越来越多地使用加速批准来推动罕见病疗法的研发。更多人提出的问题是，此类授权需要多少证据，以及撤销或扩大授权需要多少证据。10月30日，美国生物技术公司Sarepta Therapeutics（SRPT.
·一名杜氏肌营养不良患者在2期临床试验中去世，死于心脏骤停。这是辉瑞第二次宣布其DMD基因治疗药物fordadistrogene movaparvovec在临床试验中出现死亡事件。当地时间2024年5月7日，美国制药公司辉瑞（PFE.
在 2011 年加入 CureDuchenne 之前，Kelly 博士曾在辉瑞、葛兰素史克和安进公司工作了 30 年，他预测 Duchenne 的基因疗法“可能在明年初”获得 FDA 的批准，当它发生时，它对于相当一部分 DMD 患者来说，这将是“变革性的”。
Aslesh T， Erkut E， Yokota T. Restoration of dystrophin expression and correction of Duchenne muscular dystrophy by genome editing . Expert Opin Biol Ther， 2021， 21: 1049-1061.
界面新闻记者 | 陈杨界面新闻编辑 | 谢欣7月24日，信念医药宣布，其BBM-H901注射液新药上市申请（NDA）已获国家药监局（NMPA）受理，用于治疗血友病B这一罕见病。这也成为国内首个递交NDA的基因疗法。
据人民日报健康客户端不完全统计，全球已有5款售价在200万美元以上的基因疗法，根据其所属药企发布的2023年最新营收情况，其中杜氏肌营养不良基因疗法Elevidys在2023年的销售超14亿元，远超预期。
《科创板日报》3月5日讯（记者 徐红）基因治疗因为通常具有“一次性治愈”的神奇疗效而被誉为是医疗界的天花板，吸引了无数制药企业及资本的蜂拥而入。然而就在最近，多则“利空”消息的传出让这一新兴疗法的未来蒙上了一层阴影。
2022年10月，一位名叫特里·霍根（Terry Horgan）的27岁杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）患者在接受腺相关病毒9型（AAV9）载体递送的CRISPR基因编辑治疗后不幸去世，确切死因在当时并未披露，但引发了人们对CRI
人民网昆明9月22日电 (记者李发兴)记者从昆明理工大学获悉，9月20日，昆明理工大学灵长类转化医学研究院、省部共建非人灵长类国家重点实验室、昆明理工大学生命科学与技术学院陈永昌、季维智团队，与广州实验室、上海交通大学医学院附属新华医院等机构合作，应用非人灵长类疾病模型解析杜氏肌
Elevidys是一种基因替代疗法，由Sarepta Therapeutics公司和罗氏联合开发，通过将正常的基因输注到患者体内，该疗法帮助患儿持续产生具有抗肌萎缩蛋白功能的重组蛋白，初步定价约为320万美元一针，是史上第二贵的基因治疗产品。
