当地时间2024年3月18日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布批准由Orchard Therapeutics所开发的基因疗法Lenmeldy（atidarsagene autotemcel，arsa-cel），用于治疗满足特定条件的异染性脑白质营养不良（MLD）儿童患者。
世上没有后悔药，人生也不可以重来，时光更不会倒流，错过了再也追不回。儿子今年8月17号生病，神志不清，不分昼夜地折腾，总是往荒无人烟的地方跑，砸光了家里所有家具家电，家人多次被打，住过2次院，4次求医，失踪过3次，寻死3次，孩子自己受尽痛苦和煎熬，而家人边受尽折磨，身心疲惫，甚至悲痛欲绝。
