利司扑兰须由医疗专业人士配液泉州网4月5日讯(记者 许奕梅 王柏峰 通讯员 何毓慧 实习生 谢静怡 文/图)4月4日上午,两名脊髓性肌萎缩症(简称“SMA”)患儿,3岁11个月的小雅(化名)和26个月大的小彤(化名)的母亲,分别来到泉州市儿童医院神经内科开取SMA口服治疗药物利司
去年1月1日,新版医保药品目录落地实施首日,河南首位脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿首针在河南省儿童医院神经内科开打。一年的时间已经过去,河南省儿童医院神经内科已经为39位SMA宝宝注射了诺西那生钠,共计190余针。康康小朋友就是其中的受益者。
与时俱进深化改革,最终目的就是为了让老百姓从中获益。这一点,闻浩深有感触。今年23岁的他,体重只有23公斤。在他1岁的时候,他被确诊患有脊髓性肌萎缩症。这是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,患者的运动功能等会逐渐退化,继而危及生命。
义诊现场。红网时刻新闻2月27日讯(通讯员 姚家琦 徐丽 李芬)还记得2021年“国家队”灵魂砍价吗?成功将罕见病脊髓性肌萎缩症的“救命药”诺西那生钠注射液从70万元一针降至3.3万元入选国家医保目录,为罕见病治疗迎来新希望。
记者了解到,用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症的“特效药”——诺西那生钠注射液经国家医保局“灵魂砍价”,价格从70万元/针降至3.3万元/针,并纳入医保报销后,一年多来,海南30余名SMA患者通过药物治疗和运动康复,功能逐渐恢复,症状明显改善,对未来充满希望。
1月3日,国家药监局药品审评中心官网信息显示,齐鲁制药的诺西那生钠注射液申报上市,这是继药友制药之后的第二家申报该品种上市的企业,诺西那生钠注射液的首仿之争拉开帷幕。曾经约70万元一针的诺西那生钠在被纳入医保后价格降至约3万元。随着国产仿制药的加入,诺西那生钠的价格或将更加亲民。
2月28日是第16个国际罕见病日,11时,在广西壮族自治区妇幼保健院六楼的神经内科,来自南宁市上林县的10岁脊髓性肌萎缩症患儿陆泳泉接受治疗后回到病房,打开床前的电视收看他最喜欢的动画片,这样的他看起来与同龄人没什么两样。
近日,经美国FDA批准,小儿脊髓性肌肉萎缩基因疗法在美上市,一支药物标价210万美元(约1448万元),堪称史上最贵药。网友纷纷质疑:这是在拿孩子的命要挟家长,讨要赎金。但医药公司则称治疗该病只需一支药,且在医保覆盖范围内,还可以分期付款。
事件背景史上最贵药物获批上市,一次治疗费用210万美元(北京三环边一套房)。FDA批准了诺华脊髓性肌肉萎縮症(SMA)基因疗法Zolgensma,用于两岁以下SMA。定价为210万美元,成为制药史上单价最贵药物。
脊髓性肌萎缩,这些患者大多数是婴幼儿,他们有的不会坐起来,有的不会站立行走,有的走路像小鸭子一样摇摆,如果不用药,身体的各项机能会逐渐退化,最终呼吸衰竭而死。进口天价药让家长们望而却步,一年200-300万,而且要终身用药,有多少个家庭能承受得起啊!
“每一个小群体都不应该被放弃!”2021国家医保目录药品谈判现场,谈判代表这番“灵魂砍价”(总台央视记者,张萍)。上个月刚刚结束的国家医保药品谈判,今日公布入围名单,曾经70万一针的诺生那生纳注射液纳入医保目录,定价3.