利司扑兰须由医疗专业人士配液泉州网4月5日讯（记者 许奕梅 王柏峰 通讯员 何毓慧 实习生 谢静怡 文/图）4月4日上午，两名脊髓性肌萎缩症（简称“SMA”）患儿，3岁11个月的小雅（化名）和26个月大的小彤（化名）的母亲，分别来到泉州市儿童医院神经内科开取SMA口服治疗药物利司
去年1月1日，新版医保药品目录落地实施首日，河南首位脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿首针在河南省儿童医院神经内科开打。一年的时间已经过去，河南省儿童医院神经内科已经为39位SMA宝宝注射了诺西那生钠，共计190余针。康康小朋友就是其中的受益者。
与时俱进深化改革，最终目的就是为了让老百姓从中获益。这一点，闻浩深有感触。今年23岁的他，体重只有23公斤。在他1岁的时候，他被确诊患有脊髓性肌萎缩症。这是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，患者的运动功能等会逐渐退化，继而危及生命。
义诊现场。红网时刻新闻2月27日讯（通讯员 姚家琦 徐丽 李芬）还记得2021年“国家队”灵魂砍价吗？成功将罕见病脊髓性肌萎缩症的“救命药”诺西那生钠注射液从70万元一针降至3.3万元入选国家医保目录，为罕见病治疗迎来新希望。
记者了解到，用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症的“特效药”——诺西那生钠注射液经国家医保局“灵魂砍价”，价格从70万元/针降至3.3万元/针，并纳入医保报销后，一年多来，海南30余名SMA患者通过药物治疗和运动康复，功能逐渐恢复，症状明显改善，对未来充满希望。
1月3日，国家药监局药品审评中心官网信息显示，齐鲁制药的诺西那生钠注射液申报上市，这是继药友制药之后的第二家申报该品种上市的企业，诺西那生钠注射液的首仿之争拉开帷幕。曾经约70万元一针的诺西那生钠在被纳入医保后价格降至约3万元。随着国产仿制药的加入，诺西那生钠的价格或将更加亲民。
2月28日是第16个国际罕见病日，11时，在广西壮族自治区妇幼保健院六楼的神经内科，来自南宁市上林县的10岁脊髓性肌萎缩症患儿陆泳泉接受治疗后回到病房，打开床前的电视收看他最喜欢的动画片，这样的他看起来与同龄人没什么两样。
近日，经美国FDA批准，小儿脊髓性肌肉萎缩基因疗法在美上市，一支药物标价210万美元（约1448万元），堪称史上最贵药。网友纷纷质疑：这是在拿孩子的命要挟家长，讨要赎金。但医药公司则称治疗该病只需一支药，且在医保覆盖范围内，还可以分期付款。
事件背景史上最贵药物获批上市，一次治疗费用210万美元（北京三环边一套房）。FDA批准了诺华脊髓性肌肉萎縮症（SMA）基因疗法Zolgensma，用于两岁以下SMA。定价为210万美元，成为制药史上单价最贵药物。
脊髓性肌萎缩，这些患者大多数是婴幼儿，他们有的不会坐起来，有的不会站立行走，有的走路像小鸭子一样摇摆，如果不用药，身体的各项机能会逐渐退化，最终呼吸衰竭而死。进口天价药让家长们望而却步，一年200-300万，而且要终身用药，有多少个家庭能承受得起啊！
“每一个小群体都不应该被放弃！”2021国家医保目录药品谈判现场，谈判代表这番“灵魂砍价”（总台央视记者，张萍）。上个月刚刚结束的国家医保药品谈判，今日公布入围名单，曾经70万一针的诺生那生纳注射液纳入医保目录，定价3.
