近日,国家药监局官网发布消息,渤健(Biogen)公司生产的药物托夫生注射液(Tofersen)在国内获批上市,该药物专门用于治疗 SOD1 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症 (ALS),即渐冻症。作为全球首个渐冻症对因治疗药物,托夫生引发了广泛地关注。
据大象新闻10月19日报道,近日,国家药监局官网发布消息,渤健(Biogen)公司生产的药物托夫生注射液(Tofersen)在国内获批上市,该药物专门用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS),即渐冻症。作为全球首个渐冻症对因治疗药物,托夫生引发了广泛的关注。
11月26日,华大集团首席执行官尹烨再度与渐冻症抗争者蔡磊会面。今年6月,尹烨曾宣布华大团队首次在渐冻症患者的肌肉组织中检测到白介素17B的异常表达,并初步揭示了其与肌纤维化的潜在关联。近半年来,在蔡磊团队的协作下,针对白介素17B的反义寡核酸治疗方案已顺利进入动物实验阶段。
今年2月28日是第18个国际罕见病日。近日,身患渐冻症的湖南女孩陈静雯年仅26岁的生命不幸凋零,再次引发公众对这一“并不罕见的罕见病”产生关注。2月27日,渐冻症抗争者蔡磊痛惜地表示,在得知静雯的情况后,国内医院、药企相关负责人曾紧急协商救治方案,可是疾病过于残酷。
全文共9763字,阅读大约需要20分钟。2024年度,得益于社会各界的深切关怀与鼎力支持,破冰事业取得了进一步成果与突破。蔡磊团队有幸携手诸多杰出科学家、顶尖科研单位、生物科技公司及医院,共同成立8家联合实验室。
8月1日,蔡磊团队与美国国家科学院院士唐·克利夫兰讨论攻克渐冻症的科研进展,并聘请其担任团队科研顾问。受访者供图年末,蔡磊还在冲刺,把生命的每分每秒投入到渐冻症的攻克。他说:“身体越来越差,但希望越来越大。”过去200年里,全世界1000多万人与渐冻症交过手,人类胜率为0。
上观新闻 日前,中美瑞康宣布其和蔡磊携手推进的第二款针对渐冻症(ALS)的小核酸药物RAG-21迎来新突破,成功获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的“孤儿药”资格。“孤儿药”是什么?以渐冻症为代表的罕见病患者有救了吗?
大皖新闻讯渐冻症抗争者蔡磊的名字每次出现在大众视野,总会牵动很多人的心。12月26日下午,在安徽合肥举行的2024年中国力量年度人物颁奖盛典上,作为获奖者之一的蔡磊通过视频短片发声。说话已十分困难的蔡磊仍然坚信,渐冻症终将被战胜。