新京报讯（记者耿子叶）3月16日，位于顺义天竺综保区的“北京罕萌诊所”正式揭牌开业，这是北京首家罕见病专业诊疗机构。开业首日，21名患者现场就诊，“我们是从山西来的，孩子患有高血氨症，这是一种代谢疾病，需要长期吃药，奶粉也只能使用特殊的医学配方奶粉。”患者家长说。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），一种被称为“超级罕见病”的后天获得性溶血性疾病，让患者饱受反复溶血、血红蛋白尿、肾功能损害等并发症折磨。2021年3月，一位PNH患者遭遇断药，怀着一线希望，她向中国罕见病联盟发起求助。
来源：环球网 【环球网科技综合报道】9月12日，阿里健康、阿里巴巴公益联合病痛挑战基金会共同发布罕见病关爱平台，联动权威医疗机构和专家以及特医奶粉生产企业等多方力量，为17种遗传代谢类罕见病患儿提供公益服务，内容包括医疗服务援助、经济援助、特医奶粉保供以及饮食管理等内容。
2月28日，第18届国际罕见病日，吉林省罕见病质控中心、吉林省罕见病联盟联合吉林大学第一医院疑难罕见病诊治中心，聚焦进行性肌营养不良（DMD/BMD）这一神经内科罕见病，开展“不止罕见”多学科联合义诊及健康科普活动。
为让罕见病家庭感受陪伴和关爱，7月12日-14日，为期三天的“罕罕漫游”长沙融合陪伴之旅在铜官窑国风乐园举行。通过沉浸式的趣味游园活动和亲子、团队协作活动，让罕见病家庭暂时放下疾病的阴霾和身心的重负，享受旅行的快乐和美好。
2月27日，在国际罕见病日来临之际，吉林大学第一医院罕见遗传代谢病患者关爱家园正式揭牌成立。这是一个为罕见遗传代谢病患者量身打造的交流平台，旨在为病友们提供一个信息交流、资源共享、情感支持及互助服务的温馨家园，让他们在与病魔抗争的道路上不再孤单。
近日，由太平洋健康险、上海宋庆龄基金会、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心主办，上海市残疾人联合会提供支持的“生而无畏，向光而行”2024年上海儿童医学中心Alström综合征及Bardet-Biedl综合征科普及义诊活动暨小蓝花慈善捐赠仪式圆满落下帷幕。
现代快报讯（通讯员 沈翰超 记者 李楠）日前，江苏省妇儿基金会联合寇德罕见病中心、南京华采天地，发起“看见生命的万分之一”公益倡导活动，通过“万分号”打卡、儿童罕见病科普、爱心义卖、公益捐赠等方式呼吁社会各界关心关爱罕见病儿童。活动吸引了超100组爱心家庭参加。
来源：环球网 【环球网公益综合报道】2025年2月28日是第18个国际罕见病日。据不完全统计，全球约有3.5亿人受罕见病影响，其中，罕见病患者的医疗救助问题长期受到社会关注。由于疾病罕见、治疗费用高昂、药物可及性低等问题，许多家庭容易陷入“因病致贫”困境。
来源：【首都儿科研究所】在2025年2月28日第17个“国际罕见病日”到来之际，为进一步落实国家卫生健康委“罕见病诊疗水平能力提升项目”，促进社会对罕见病的关注，首都儿科研究所（以下简称“首儿所”）以“不止罕见”为主题，组织11个临床科室开展线上、线下联合义诊活动，用行动践行关爱
2024年2月29日是第十七个国际罕见病日，当日，轻松集团·轻松筹再次发起“让爱不罕见”大型公益项目，携手病痛挑战基金会、北京微爱公益基金会、童乐影视、童乐互娱以及贾乃亮等众多明星，启动罕见病主题系列公益活动。
