参考来源:‘Acadia Pharmaceuticals Announces U.S. FDA Approval of DAYBUE™ for the Treatment of Rett Syndrome in Adult and Pediatric Patients Two Years of Age and Older’，新闻发布。
6月9日，《自然-医学》杂志在线发表了trofinetide（曲非奈肽）治疗雷特综合征的临床三期研究结果：在155名完成研究的女性患者中，用药组每天两次口服曲非奈肽，持续12周，和安慰剂组相比，她们的日常行为表现和临床疗效评估都有了显著的改善。
打造首个医疗原创新媒体报道中国最顶尖医疗团队提供服务性最强就医指南寻访中国顶尖医疗团队——本期人物：北大医院小儿神经内科，主任医师、教授 包新华（系列报道4）大医生兵器谱（中为包新华医生）关于北大医院小儿神经内科主任医师包新华，有这样几个关键词可以概括她：患者评价——温柔，细致，
中新网上海1月22日电 (记者 陈静)记者22日获悉，中国医学专家率先研究发现，通过创新性的综合性无创产前筛查技术(cfDNA综合筛查)，可以检测孕妇血浆中的游离DNA，从而全面筛查胎儿不同类型的遗传变异，实现更加精准的产前和围产期管理。
蓝妮妮和爸爸。 受访者供图 知知。 受访者供图 霏霏。 受访者供图 蓝妮妮今年8岁，眼睛又大又灵，有时穿花袄窝在太姥姥怀里，有时坐在门槛边晒太阳。记录这些片段的短视频在多个平台得到了数百万网友关注。她患有罕见的代谢疾病:神经退行性病伴脑铁沉积症6型，智力与认知发育受影响。
