2023年12月8日，美国食品和药物监督管理局（FDA）历史性地批准两款基于细胞治疗的创新疗法——Casgevy和Lyfgenia，这两款产品均用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者，其中Casgevy疗法是全球首款利用CRISPR/Cas9技术的基
当地时间12月8日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了该国首个基因编辑治疗药物Casgevy，这也是基因编辑治疗历史上的里程碑事件，距离CRISPR基因编辑技术诞生大约十年，代表着一项重大的科学进步可以让数以万计的患者受益。
不到一个月，英国和美国接连批准了基因编辑疗法上市。从诺奖到上市，这也是CRISPR基因编辑技术在被发现约十年后的一个重要里程碑。“一次治疗，终生治愈”，对于血液病患者来说，他们将迎来重要福音，但它们也有普遍的问题——贵。
科技日报记者 刘霞据英国《新科学家》杂志网站20日报道，美国科学家利用CRISPR编辑的人类心脏细胞注射到罹患慢性心力衰竭的大鼠体内，结果表明，这一方法能使更多大鼠存活，并延长其运动时间，相关技术的人体试验可能在2025年开始。研究论文已经提交生物预印本网站。
·1999年，威尔逊已经开展基因治疗OTC缺乏症的临床试验，一名18岁患者Jesse Gelsinger参与了试验，但在接受治疗后8天死亡。由于这名患者的死亡直接由基因治疗引起，因此美国食品药品监督管理局在调查后终止了大量相关研究，并禁止威尔逊从事基因治疗研究5年。
临床阶段基因编辑公司 Precision BioSciences近日公布了旗下用于慢性乙型肝炎治疗的基因编辑疗法 PBGENE-HBV 正在进行的 Phase 1 期临床试验ELIMINATE-B 试验的初步结果。
科技日报记者 张梦然美国麻省眼耳医院和俄勒冈健康与科学大学联合开展的一项研究表明，在接受CRISPR基因编辑实验性治疗后，大约79%的遗传性视网膜变性临床试验参与者症状得到改善。研究论文发表在最新一期《新英格兰医学杂志》上。患者正在接受手术。
新华社北京5月10日电 “莱伯氏先天性黑蒙症10型（LCA10）”是一种较罕见的遗传性眼病，患者会因视网膜病变而失明。美国俄勒冈卫生科学大学日前发表公报说，一种基因编辑疗法在治疗该病的临床试验中取得显著效果，约79%的受试者表现出可测量的视力指标改善。
科技日报讯 美国南加州大学科学家利用“基因魔剪”——CRISPR基因编辑技术，将人体免疫细胞B细胞变成体内的微型监测机器和“抗体工厂”，生产专用抗体来摧毁癌细胞或艾滋病病毒。而且这种方法稍作调整，可以用于生产其他抗体，有望治疗阿尔茨海默病、关节炎等疾病。
（以下内容来自网络，不代表本人观点）近日网传瑞典隆德大学研究人员发现，辉瑞的mRNA疫苗进入肝细胞并转化为DNA，这意味着辉瑞疫苗具有改变被注射者基因密码的能力，研究表明最大的影响在肝细胞和卵巢。这是极其诡异和反常规的问题，你认为会是真的吗？
