新民晚报讯（记者 裘颖琼）10月8日，中国国家药监局（NMPA）最新公示，渤健生物科技（上海）有限公司的托夫生注射液获批进口，用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS，也被称为“渐冻症”)。这是全球首个 SOD1-ALS 对因治疗药物，在国内通过免临床途径获批上市。
如果您觉得不错，点个关注吧!蔡磊，出生在河南商丘一个贫困家庭，从小就展现出了勤奋刻苦的品质。他高中时期的出色学业表现为他赢得了进入中央财经大学的机会，开启了他的大学生涯。在大学毕业后，蔡磊进入了三星集团和京东等知名企业工作，这些经历不仅丰富了他的工作经验，还培养了他的管理技能。
上观新闻 日前，中美瑞康宣布其和蔡磊携手推进的第二款针对渐冻症（ALS）的小核酸药物RAG-21迎来新突破，成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的“孤儿药”资格。“孤儿药”是什么？以渐冻症为代表的罕见病患者有救了吗？
来源：【人民日报健康客户端】4月25日，渤健和lonis联合宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已同意加速批准反义寡核苷酸疗法tofersen上市，用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者。
9月21日，记者查询国家药监局官网数据，截至目前依达拉奉获批的国产药品共有53个，其中依达拉奉注射液为37个，先声药业有限公司、扬子江药业集团南京海陵药业有限公司、西安利君制药有限责任公司等企业均有生产。
潮新闻客户端 记者 何丽娜 郑佳颖 通讯员 李煦今年68岁的胡军（化名）怎么都没想到，多年以后家族的命运还是降临在自己的头上……这是胡军躺在杭州市第一人民医院ICU（重症监护室）病房的第32天。重症监护室里，胡军靠呼吸机维系着生命。一门之隔，他的妻子就在门外守着。
潮新闻客户端 记者 李沐子 于瓅“今年我想再去济南动物园，看大象、长颈鹿和狮子，再买一个熊猫玩具，过年我想吃鱼形状的年糕。”这是脊髓性肌萎缩症（以下简称“SMA”）患儿小石头2024年的新年愿望，但吃年糕的愿望被妈妈拒绝了。妈妈刘晴（化名）说：“年糕不好消化，等长大点我们再吃吧。
齐鲁晚报·齐鲁壹点记者 郭春雨 李岩松又见蔡磊。距离上次见蔡磊又过了近半年的时间。他脸色很好，但是全身肌肉持续萎缩和虚弱，发声的机能明显退化了——渐冻症正在侵蚀他所有的肌肉功能，包括他的喉部肌肉。说起这些身体上的变化，蔡磊很坦然，“每一天都有可能是生命的最后一天。
你是否听过这样一种疾病，患者怕光，光照后皮肤暴露部分出现红斑，甚至溃烂，口腔里会出现红色斑点，有的患者牙齿会是棕红色，曾经被不了解的人称为“吸血鬼症”；你又是否听过这样的疾病，患者像是逐渐被冰冻了，慢慢地开始不能活动，不能言语乃至不能进食和呼吸，被形象地称为“渐冻症”……这些鲜为
