尽管三期临床试验失败，但2023年12月，Sarepta已向FDA提交Elevidys 的生物制品许可申请的疗效补充文件，寻求将适应证扩展到治疗携带DMD基因突变的DMD患者，即寻求全面批准，将适应证扩展到所有年龄段。
来源：【人民日报健康客户端】5月13日，Sarepta Therapeutics公司宣布，在当天美国FDA召开的咨询会议中，与会专家以8：6的投票优势，支持治疗杜氏肌营养不良（DMD）的基因疗法SRP-9001通过加速审批。
·一名杜氏肌营养不良患者在2期临床试验中去世，死于心脏骤停。这是辉瑞第二次宣布其DMD基因治疗药物fordadistrogene movaparvovec在临床试验中出现死亡事件。当地时间2024年5月7日，美国制药公司辉瑞（PFE.
·FDA生物制剂主管彼得·马克斯表示，FDA希望越来越多地使用加速批准来推动罕见病疗法的研发。更多人提出的问题是，此类授权需要多少证据，以及撤销或扩大授权需要多少证据。10月30日，美国生物技术公司Sarepta Therapeutics（SRPT.
据人民日报健康客户端不完全统计，全球已有5款售价在200万美元以上的基因疗法，根据其所属药企发布的2023年最新营收情况，其中杜氏肌营养不良基因疗法Elevidys在2023年的销售超14亿元，远超预期。
来源：【人民日报健康客户端】--行业要闻--4月20日，河北省卫生健康委办公室发布关于增补省罕见病诊疗协作网医院的通知。通知提到，为进一步提升全省罕见病诊疗水平，维护罕见病患者健康权益，拟将省级罕见病诊疗协作网扩增至43家医疗机构。
陈斌在上课。 本文图片 受访者供图陈斌入职两周后，学校给他安排了一次讲座，主题是“科学认识压力”，59个名额很快被学生们抢光。在学生眼里，他是一位“挺能讲的”老师。每次上课，坐在轮椅上的陈斌都会提前到，不想因为自己的特殊让学生等他。小时候的陈斌。
Elevidys是一种基因替代疗法，由Sarepta Therapeutics公司和罗氏联合开发，通过将正常的基因输注到患者体内，该疗法帮助患儿持续产生具有抗肌萎缩蛋白功能的重组蛋白，初步定价约为320万美元一针，是史上第二贵的基因治疗产品。
