中国科学院广州生物医药与健康研究院李志远团队研究发现人脐带血来源间充质干细胞可以通过mTOR靶向途径促进TFEB核转位激活自噬溶酶体功能，减少细胞内累积突变蛋白ataxin-3的含量，起到改善神经细胞功能，促进神经发生的作用。
1993年，浙江绍兴的一个家庭先后经历一喜一悲，喜的是家中的新生命呱呱坠地，孩子被取名叫做沈琳，白白胖胖的小丫头十分招人喜爱;悲的是沈琳刚出生不久父亲就出了车祸，从此卧病在床，由沈母独自一人撑起这个家。
2月29日，国际罕见病日。世界卫生组织将患病人数占总人口0.065%到0.1%之间的疾病定义为罕见病。身患罕见病的他们如何面对这个世界？有人选择把自己活成了一道光。因为他们不知道有谁会借着这道光，走出了黑暗。
6月27日浙江绍兴患罕见病的“90后”女孩沈在在（化名）走400米路独自回家录视频为自己点赞引发了网友们的关注2017年沈在在被确诊为脊髓小脑性共济失调症(SCA3)逐渐失去运动能力但她没有被病魔击垮选择笑对生活并希望用自己的行为给生活在逆境中的人们带去一些快乐1成功自己走回家前
小时候，我就觉得自己与其他小朋友不一样，肢体很不协调。但我从没想过，这是父辈遗传给我的一种神经系统罕见病，我的发病年龄比他们提早了30年。跳舞全班最差体育从来没及格过记得小时候有一次一群孩子走平衡木，每个人都高高兴兴地走过去了，只有我一个人走了两三步就摔了下来。
极目新闻记者 郑晶晶通讯员 吴琼莹 李姣胡先生（化姓）今年40多岁，他和弟弟在年轻时就出现了走不稳、看不清、常摔跤等一系列症状，而数十年来，他们所在的家族也有多人出现此类症状。近日兄弟二人来到武汉市汉口医院神经内科就诊，竟是患上脊髓小脑性共济失调。
新的一周开始，简单回顾上周披露的投资融资交易。消费服务领域新披露融资中，电商、咖啡赛道各完成1笔融资。快进商店获数百万美元战略融资，第九城市投资；潜龙咖啡完成千万级首轮融资。医药健康领域新披露融资中，生物制造赛道完成4笔融资。
