罕见病之所以罕见，不仅仅是患病率低，更重要的是罕见病识别度低以及药物罕见。如何找到罕见病患者及更好地研发罕见病药物，是罕见病治疗之路上除“保障难”外的另外两座大山。7月9日，中国罕见病联盟及专家共同启动了“中国HLH卓越诊疗中心”建设项目。
这个2月，生活在新疆喀什的小张(化名)还没有等到药。小张患有阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)，是一种“超罕”疾病，我国登记病人数仅千人。去年用于治疗PNH的依库珠单抗被纳入医保，但迄今新疆还没有任何一家医院和药店可以配备这款“救命药”。
多发性硬化，是第一批罕见病目录病种之一，高发于20~40岁中青年女性，具有隐蔽性、复杂性，最常累及脑室周围白质、脊髓、脑干、小脑，可出现感觉异常，肢体无力等运动障碍，视力障碍，以及肢体强直、共济失调等发作性症状，是导致年轻人群非外伤性致残的一个主要原因。
近日，《协和医学杂志》发表的一篇《基于<第一批罕见病目录>的罕见病药物可及性研究》的研究文章称，五年多来，我国罕见病药物可及性提高了，但仍然存在“境外有药，境内未批准；境内批准，但难于获得；境内有药，医疗保障不足，患者经济负担重”的状况。
国家卫生健康委疾控局一级巡视员、副局长雷正龙介绍，在监测能力不断加强的情况下，2021年27种甲乙类法定传染病总报告数相比2012年下降了19.3%，如2021年肠道传染病报告的发病率为7.42/10万，较2012年下降67.9%。
来源：【人民日报健康客户端】“685种基药承担着全国合理用药、降低费用的重要作用，也代表了我国整体医疗水平。”多位专家告诉记者，基药目录调整牵一发而动全身。本应三年一调的基药目录五年未调，业界期盼基药调整。
来源：【中国医药报】近日，北京中医药大学大健康法商团队就儿童用药市场现状走访调研了多家药品生产企业和医疗机构，通过与企业相关负责人、儿科医生、患儿家长座谈访谈发现，在当前国家药品集采和各地区集采制度下，儿童用药在中选、盈利方面存在难点，在一定程度上限制了儿童用药市场发展和儿童用药
来源：【人民日报健康客户端】“儿童青少年抑郁症的发生，与缺少积极心理体验密切相关。”北京师范大学心理学部党委书记乔志宏告诉人民日报健康客户端，缺少积极心理体验主要表现为无胜任感、无自主感、无归属感、无意义感。
来源：【江西日报-江西新闻客户端】日前，广大江西市民迎来一大利好消息，2024江西卫惠保已经正式上线。这一举措将大幅减轻我省患者经济负担，提升公众的健康水平。《2022中国淋巴瘤患者生存质量白皮书》提到，淋巴瘤的发病率近年来以每年5％的速度上升，是增长速度最快的肿瘤之一。
慢性肾脏病作为一种全球性的健康问题，其发病率逐年攀升，据数据统计，截至2015年，我国发病率已达10.8%，大部分终末期肾病患者最终需通过透析治疗维持生命。随着透析技术的进步和生存期的延长，一系列并发症也随之出现。尤其是慢性肾脏病相关瘙痒，已成为困扰患者的重要问题。
中新网北京3月13日电 乳腺癌是全球女性最常罹患的癌症之一，也是我国威胁女性生命健康的第二大恶性肿瘤。相关领域专家近日在接受采访时，就乳腺癌诊断难、治疗难、保障难等困境建言献策，并呼吁提升创新药物的可及性，覆盖更广泛的患者群体。
8月7日，为支持北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区（以下简称“天竺先行区”），北京市药监局发布了《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）（征求意见稿）》（以下简称《试行方案》），公开征求社会意见。
全国政协经济委员会副主任、中国国际经济交流中心理事长毕井泉日前在博鳌亚洲论坛2024年年会“关注罕见病 促进健康公平可及”分论坛上表示，目前全世界95%以上的罕见病无药可用，我国应完善相关制度建设，鼓励罕见病药物研发创新，同时多措并举降低罕见病药物研发成本，进一步提高罕见病药物经
今年的2月29日是第17个国际罕见病日。由弗若斯特沙利文与病痛挑战基金会共同发布的《2023中国罕见病行业趋势观察报告》显示，全球目前已知的罕见病超过7000种，全球罕见病患者已超过3亿，我国有2000多万罕见病患者，每年新增患者超20万。
