新华社天津5月18日电（记者张建新）中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊教授团队开展的肝脏靶向腺相关病毒（AAV）载体血友病基因治疗，目前通过对近50例血友病患者的治疗，取得显著成效。
探索不止，征程不息，继HAVEN 1~6研究为血友病A儿童、成人治疗提供扎实依据后，2022年，艾美赛珠单抗相关HAVEN 7研究1中期结果成功入选美国血液学会年会“Best of ASH”，为解决血友病A婴儿治疗难题提供了有力佐证。
血液疾病通常指原发于或累及血液、造血系统的疾病，涵盖淋巴瘤、白血病等恶性疾病，以及血友病等罕见病。11月6日，罗氏制药在第五届中国国际进口博览会上带来旗下多款血液领域创新产品，包括有望革新淋巴瘤治疗格局的维泊妥珠单抗及有望在中国完成“全球首发”的可伐利单抗等药物。
近日，滨州医学院附属医院血液内科成功为一名患者实施了CAR-T细胞免疫治疗桥接异基因造血干细胞移植术，为血液病患者提供了新的治疗选择。目前，患者已经顺利出院，并进行后续维持治疗。据了解，该患者被诊断为Richter综合征，即慢性淋巴细胞白血病基础上发生弥漫大B细胞淋巴瘤。
1月5日，广州市第一人民医院（以下简称市一医院）“造血干细胞移植与细胞治疗中心”启用仪式在南沙医院院区顺利举行，这意味着拥有30间血液层流病房的移植中心正式投入使用，标志着市一医院在打造血液科医疗高地建设方面迈出了重要一步。
在西藏自治区日喀则市人民医院，60岁的藏族老人扎平（化名）刚刚结束治疗——两根软管扎在两条手臂上，一根抽血、一根输血，血液经过血细胞单采仪的分离，其中红细胞的浓度大大降低。上海援藏医生江传和站在床边，观察病人的情况。
罕见病新药历来是进博会的重头戏。在第六届进博会上，武田制药举办罕见血液疾病领域专场发布会，由8款创新产品组成的“罕见血液疾病创新药家族”集体亮相。其中，去年迎来“亚洲首秀”的马立巴韦片有望在今年内获批，展现了进博会强大的溢出效应。
美国食品药品监督管理局（FDA）药物审批信息显示，基因泰克（Genetech）用以治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的Piasky当地时间6月20日获得了美国FDA批准，Piasky用于静脉注射或皮下注射。基因泰克是罗氏公司的子公司。
图说：宋献民主任和孩子们在“温暖童画·愈见新生”公益活动中共同参与绘画互动 采访对象供图（下同）在“六一”国际儿童节重回上海市第一人民医院，江西上饶男孩小李的心情是激动的。在这里，他见到了熟悉的小病友。现在，大伙儿的脸上已没了愁容，能尽情享受童年的欢乐了。
极目新闻记者 刘迅通讯员 陈有为视频剪辑 刘迅这是一群特殊的孩子，大多留着小光头，在特殊的病房里接受造血干细胞移植后，治愈疾病，回归社会，享受平凡而弥足珍贵的快乐童年。6月5日，武汉协和医院儿童血液肿瘤科主任吴小艳教授介绍，该院儿童血液肿瘤科移植部开仓三年来，已救治近百名患儿。
“想到这个世界上会有一个陌生人或许会因为我而重获新生，和我一样快乐地生活，我就特别开心。”近日，北京市第598例造血干细胞捐献者小航说。作为一名大学五年级的医学生，小航对疾病带来的痛苦和患者的感受有着深入的了解。2020年，他在一场学校组织的无偿献血活动中了解到造血干细胞捐献。
长江日报大武汉客户端10月27日讯（记者刘璇）10月26日是世界淀粉样变性日，“相约十年 共赴新生”血液肿瘤功能性治愈主题公益活动在江城武汉圆满举办。该活动聚焦血液肿瘤患者的治疗痛点，通过专业的科普宣教引导患者坚持长期规范化治疗，帮助患者更好地实现更高治疗目标、追求功能性治愈。
