9月20日，国家卫健委、科技部、工信部、国家药监局、国家中医药局、中央军委后勤保障部共同发布《第二批罕见病目录》。澎湃新闻注意到，第二批目录86种罕见病中包括软骨发育不全、获得性血友病、肢端肥大症、成人斯蒂尔病、Alagille综合征、胃肠间质瘤等。
9月20日，国家卫健委、科技部、工信部、国家药监局、国家中医药局、中央军委后勤保障部等六部门联合发布了《第二批罕见病目录》，共有86种罕见病纳入其中。加上2018年5月五部门发布的《第一批罕见病目录》，目前中国已有207种“法定”罕见病。
“每一个小群体都不应该被放弃。”这是在罕见病药物医保谈判现场响起的话语。今年的国家医保药品目录申报范围再次向罕见病患者、儿童等特殊人群适当倾斜。用于治疗戈谢病的酒石酸艾格司他胶囊、用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）等疾病的依库珠单抗注射液等罕见病药物成功纳入医保。
12月13日，国家医保局发布2023年新版国家医保目录。今年9月，国家卫健委等六部门联合制定的《第二批罕见病目录》，纳入86种罕见病。加上2018年5月五部门发布的《第一批罕见病目录》，目录已覆盖207种罕见病。
9月20日，国家卫健委等六部门共同发布《第二批罕见病目录》，新增86种罕见病。加上五年前公布的第一批罕见病目录，目前该目录共收录了207种罕见病。所谓“罕见病”，根据《中国罕见病定义研究报告2021》，即新生儿发病率小于万分之一、患病率小于万分之一、患病人数小于14万的疾病。
罕见病领域再迎来利好政策。9月20日，国家卫健委官网公布由该部门联合科技部、工信部、国家药监局、国家中医药局、中央军委后勤保障部等六部门联合制定的《第二批罕见病目录》，共有86种罕见病纳入其中。加上2018年5月五部门发布的《第一批罕见病目录》，目录已覆盖207种罕见病。
今年9月，国家卫生健康委等6部门联合发布《第二批罕见病目录》。罕见病进入目录，有助于进一步加强我国罕见病管理，提高罕见病诊疗水平。而除了目录外，业界还在呼吁探索罕见病立法。在刚刚结束的第六届中国国际进口博览会上，蔻德罕见病中心联合各方专家发起了罕见病立法探索倡议行动。
南都讯记者赵霖萱 发自北京 9月20日，国家卫健委官网发布《关于公布第二批罕见病目录的通知》。这是继2018年首批罕见病目录公布以来第二次公布罕见病目录。在原121种罕见病的基础上，第二批罕见病目录纳入发作性睡病、神经母细胞瘤等在内的86种罕见病。
2022年1月7日，厦门市妇幼保健院，医护人员抽取罕见病脊髓性肌萎缩特效药诺西那生钠注射液准备为患儿注射。（视觉中国/图）2023年9月20日傍晚，国家卫健委官网公布第二批罕见病目录，增加软骨发育不全等86种罕见病进入目录，落款时间为9月18日。“（这是）大家呼吁已久的事。
随着我国多层次医疗保障体系日趋完善，罕见病药物的可及性能否进一步提升？在第18个国际罕见病日到来之际，由沙利文、病痛挑战基金会联合撰写的《中国罕见病行业趋势观察报告》（下称《报告》）于27日正式对外发布。《报告》称，近年来，我国罕见病行业在药物研发、支付保障等领域取得显著进展。
12月13日，2023年医保目录正式公布，新版目录将于2024年1月1日起执行。根据新版目录，国家医保药品新增126种药品，调出1种药品。调整后，国家医保药品目录内药品总数为3088种，其中西药1698种，中成药1390种。中药饮片仍为892种。
11月28日，2024年医保目录正式公布，新版目录将于2025年1月1日起执行。国家医保局介绍，此次调整，有91种药品新增进入国家医保药品目录，其中89种以谈判或竞价方式纳入，另有2种国家集采中选药品直接纳入。
来源：药智网公众号图片来源：摄图网“每一个小群体都不应该被放弃！”2021年，国家医保目录药品谈判现场，谈判代表张劲妮字句铿锵有力，表达了对罕见病群体的关注。不仅如此，近年来国内正在快速推进罕见病规范化诊疗。
2023年国家医保药品目录调整的现场谈判和竞价环节已经结束。9月的国家医疗保障局例行新闻发布会上，国家医保局医药管理司司长黄心宇曾表示，预计将于今年12月初公布目录调整结果。据了解，今年的申报范围再次向罕见病患者、儿童等特殊人群适当倾斜。
