临床阶段基因编辑公司 Precision BioSciences近日公布了旗下用于慢性乙型肝炎治疗的基因编辑疗法 PBGENE-HBV 正在进行的 Phase 1 期临床试验ELIMINATE-B 试验的初步结果。
专注于开发基于 ARCUS 的体外同种异体 CAR T 和体内基因编辑疗法的临床阶段基因编辑公司 Precision BioSciences 近日宣布 ，其正在进行的针对乙型肝炎病毒的体内基因编辑计划的临床前研究 已在线发表于 Molecular Therapy 杂志上。
在2024年欧肝会上，研究人员更新了一项新进展，即PBGENE-HBV基因编辑项目的临床前安全性数据支持将其作为一种潜在治愈慢性乙型肝炎的疗法推进到临床试验。乙肝在研新药PBGENE-HBV，临床前最新数据，在2024欧肝会更新。
在治疗的小鼠中使用含有 LNP 的 HBV-POL 核酸酶 mRNA，研究人员检测到 AAV 拷贝减少了 60%，高达 86%在剩余的 AAV 中插入缺失，并且在单次 LNP 给药后血清 HBsAg 持续降低 96%。
临床阶段生物公司Precision BioSciences最近对外公布，前期与美国吉利德科学合作项目终止，并已收回自主研发ARCUS基因编辑技术平台用于乙肝治疗。乙肝在研新药变更，有效降解cccDNA75%，Precision终止吉利德合作。
昨天介绍了临床阶段生物技术公司在2023年欧肝会上口头介绍了其ARCUS®基因编辑的积极数据，即在临床前研究中，基因编辑疗法PBGENE-HBV具有显著且持久调降乙型肝炎血清抗原和cccDNA的高抗病毒活性，支持PBGENE-HBV的持续开发以及CTA/IND。
乙肝在研新药bepirovirsen，已启动两项3期，分别是B-Well 1和2。GSK已经启动了两项随机、双盲、安慰剂对照的3期研究，评估bepirovirsen的安全性和有效性，这是一种用于治疗慢性乙肝感染患者的研究性反义药物。
乙肝药研潜在工具，2022诺奖前，浅谈2020年CRISPR/Cas9工具前景。在 CRISPR/Cas9 系统问世前，已有两种基因技术，如锌指核酸酶 和转录激活因子样核酸内切酶 ，CRISPR/Cas9是更晚研发出现的一种可用来基因组编辑的工具。
