孩子脸上无比灿烂的笑容，是对医护人员最好的肯定。近日，患上同种罕见病——“肾上腺脑白质营养不良”的双胞胎兄弟，在重医附属儿童医院完成造血干细胞移植50天后，终于顺利出院。第1眼新闻记者了解到，这是重庆市首例肾上腺脑白质营养不良移植成功的双胞胎患儿。
新华社北京2月27日电（记者葛晨）他们被称作“月亮的孩子”“瓷娃娃”“蝴蝶宝贝”……这些美丽名字相对应的，却是残酷的罕见病：全身毛发和皮肤发白的白化病、即使轻微碰撞也会严重骨折的成骨不全症、皮肤像蝴蝶翅膀一样脆弱的大疱性表皮松解症……今年2月28日是第十六个国际罕见病日。
6岁的小祥（化名）在一次打闹中不慎摔落，没想到常规的MRI检查却意外发现不幸患有“肾上腺脑白质营养不良”。而这一罕见病同样也发生在了3岁弟弟小康（化名）的身上。不幸中的万幸是，两兄弟的哥哥小然（化名）经检查没有患上此病，可以为两个弟弟捐献健康的骨髓和外周血造血干细胞。
您好，看完这篇文章你可能需要三分钟，但是您会知道：一、罕见病的标准。二、罕见病有多少患者三、为什么我们要重视罕见病。变得白一点，可能是很多人的梦想，有一些人通过化妆品让自己的皮肤看上去更白一点。但是你有没有想过，有一些人就是因为皮肤太白，也给自己造成了很多困扰。
该联盟在2008年2月29日发起了一项活动，旨在为那些患有罕见病的人提供更多的支持和关注。在这一天，全世界各地的人们通过举办活动、宣传、社交媒体等形式，向公众传达罕见病的现状和患者所面临的挑战，呼吁政府、医疗机构和社会各界为罕见病患者提供更多的支持和帮助。
·论文显示，接受Skysona治疗的67名患儿中，已有7名患儿不幸患上血癌，其中6名患儿被确诊为骨髓增生异常综合征，1名患儿被确诊为急性髓细胞白血病（AML）。研究人员推测，这些癌症病例可能与慢病毒载体有关。
· “通过我们的举措，我们希望提出一种新的、经济可持续的模式，用于生产对私营企业来说不具有盈利性的孤儿药。作为一家非营利基金会，我们的‘投资者’是支持医学研究的慈善家，我们不通过分红，而通过罕见病患者的治疗来回报他们。
