临床阶段基因编辑公司 Precision BioSciences近日公布了旗下用于慢性乙型肝炎治疗的基因编辑疗法 PBGENE-HBV 正在进行的 Phase 1 期临床试验ELIMINATE-B 试验的初步结果。
全球首家上市的基因编辑明星公司Editas Medicine近期宣布，暂停第一个管线EDIT-101的临床试验，原因是其治疗 Leber先天性黑蒙10型的1/2期临床试验效果不理想，14名受试者中仅有3人达到反应阈值。
科技日报记者 张梦然美国麻省眼耳医院和俄勒冈健康与科学大学联合开展的一项研究表明，在接受CRISPR基因编辑实验性治疗后，大约79%的遗传性视网膜变性临床试验参与者症状得到改善。研究论文发表在最新一期《新英格兰医学杂志》上。患者正在接受手术。
来源：【人民日报健康客户端】5月13日，Sarepta Therapeutics公司宣布，在当天美国FDA召开的咨询会议中，与会专家以8：6的投票优势，支持治疗杜氏肌营养不良（DMD）的基因疗法SRP-9001通过加速审批。
2023年2月17日，在上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）针对输血依赖型β-地中海贫血的基因编辑治疗产品（管线代号：BRL-101）的多中心1期注册性临床试验中，招募的首例成人重型地中海贫血患者在广西医科大学第一附属医院成功被治愈，据介绍，该患者已于2023年1月1
2023年12月8日，美国食品和药物监督管理局（FDA）历史性地批准两款基于细胞治疗的创新疗法——Casgevy和Lyfgenia，这两款产品均用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者，其中Casgevy疗法是全球首款利用CRISPR/Cas9技术的基
·1999年，威尔逊已经开展基因治疗OTC缺乏症的临床试验，一名18岁患者Jesse Gelsinger参与了试验，但在接受治疗后8天死亡。由于这名患者的死亡直接由基因治疗引起，因此美国食品药品监督管理局在调查后终止了大量相关研究，并禁止威尔逊从事基因治疗研究5年。
今年年初，地中海贫血新疗法传来好消息：全球首次碱基编辑临床治疗β-血红蛋白病获得成功，来自上海张江的正序生物CS-101在研究者发起的临床研究（IIT）中，成功使重度β-地中海贫血症患者摆脱了输血依赖。
来源：新华社新华社伦敦11月17日电（记者郭爽）英国监管机构16日说，已批准基于CRISPR基因编辑技术开发的Casgevy疗法投入应用，用于治疗两种血液病，这是全球首个获批应用的CRISPR基因编辑疗法。
新华社北京5月10日电 “莱伯氏先天性黑蒙症10型（LCA10）”是一种较罕见的遗传性眼病，患者会因视网膜病变而失明。美国俄勒冈卫生科学大学日前发表公报说，一种基因编辑疗法在治疗该病的临床试验中取得显著效果，约79%的受试者表现出可测量的视力指标改善。
7月22日，解放日报·上观新闻记者从正序生物（上海）获悉，他们与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究，成功治愈首位外籍患者，达到持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至120克/升以上，已回归正常生活，实现了中国首
7月22日，专注于新型基因编辑技术的创新生物医药科技企业正序生物（上海）宣布，与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者，达到持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至120 g/L以上，并已回归到正
4月2日，生物技术公司Verve Therapeutics表示，在一名患者经历了严重的药物相关不良事件后，该公司已暂停了一项针对高胆固醇基因编辑疗法早期研究的患者招募。Verve Therapeutics公司开发的这种基因疗法被视为“一针修复心脏疗法”。
