科技日报记者 张梦然美国麻省眼耳医院和俄勒冈健康与科学大学联合开展的一项研究表明，在接受CRISPR基因编辑实验性治疗后，大约79%的遗传性视网膜变性临床试验参与者症状得到改善。研究论文发表在最新一期《新英格兰医学杂志》上。患者正在接受手术。
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2023年2月17日，在上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）针对输血依赖型β-地中海贫血的基因编辑治疗产品（管线代号：BRL-101）的多中心1期注册性临床试验中，招募的首例成人重型地中海贫血患者在广西医科大学第一附属医院成功被治愈，据介绍，该患者已于2023年1月1
·镰状细胞病是一种由遗传突变引起的疾病，异常的血红蛋白使患者的红细胞变得容易连接在一起，将红细胞从正常的柔性圆形转变成坚硬的月牙形，犹如镰刀状。这些畸形细胞会堵塞血管，导致血管闭塞、损伤血管壁，造成威胁生命的血栓。
6月10日，《自然》子刊《自然-生物医学工程》（Nature Biomedical Engineering）发表麻省理工学院和哈佛大学博德研究所（Broad Institute）刘如谦团队，和明尼苏达大学医学院马克·奥斯本（Mark J.
最近，分子生物学界引来了一个核弹级消息，AI 成功改写人类 DNA。最近，一家名为Profluent的AI蛋白质设计公司宣布推出了OpenCRISPRTM计划，发布了世界上首个由人工智能生成的基因编辑器——OpenCRISPR-1。
当地时间11月16日，英国药品与保健品管理局（MHRA）官网宣布，批准美国药企福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）与瑞士基因编辑公司（CRISPR Therapeutics）合作开发的CRISPR基因编辑治疗药物Casgevy，旨在治疗12岁及以上患者的镰状细
亨廷顿舞蹈症是一种遗传性神经退行性疾病，由亨廷顿基因（HTT）中的CAG重复序列异常扩增引起，导致神经元功能失调和死亡。在欧美国家，亨廷顿氏舞蹈病的患病率较高，每10万人中有10.6-13.7个患者；在中国，亨廷顿舞蹈症被列为罕见病目录里，发病率为十万分之一。
2023年12月8日，美国食品和药物监督管理局（FDA）历史性地批准两款基于细胞治疗的创新疗法——Casgevy和Lyfgenia，这两款产品均用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者，其中Casgevy疗法是全球首款利用CRISPR/Cas9技术的基
来源：科技日报 科技日报北京1月13日电 （记者刘霞）美国宾夕法尼亚大学工程与应用学院研究团队开发出一种新型基因编辑平台——“最小通用遗传扰动技术（mvGPT）”。这一平台集成了基因精确编辑、基因表达激活与抑制等多重功能，为研究DNA功能原理、治疗遗传性疾病提供了有力工具。
2020年2月，刘如谦、张锋、J. Keith Joung等人联合创立单碱基编辑公司Beam Therapeutic在美国纳斯达克成功上市，该公司致力于通过单碱基编辑技术开发遗传病基因疗法，如目前市值14亿美。
全球有7000多种罕见病，目前有相应治疗药物的不到10%。“以前，一片叶子就只是一片叶子。”徐伟说，而现在他看待世界的方式和儿子诞生前已大不相同。“现在我会觉得，这是由成千上万个细胞、基因组成的一片叶子。
