今年4月，广西首次实现通过基因疗法治愈重型β地贫，两名地贫患儿在基因编辑技术的帮助下摆脱输血。接下来，这一研究项目的对象年龄将进一步扩大到35岁，有望让地贫移植领域的老大难群体——大龄及配型无望的患者受益。
最近，分子生物学界引来了一个核弹级消息，AI 成功改写人类 DNA。最近，一家名为Profluent的AI蛋白质设计公司宣布推出了OpenCRISPRTM计划，发布了世界上首个由人工智能生成的基因编辑器——OpenCRISPR-1。
2023年2月17日，在上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）针对输血依赖型β-地中海贫血的基因编辑治疗产品（管线代号：BRL-101）的多中心1期注册性临床试验中，招募的首例成人重型地中海贫血患者在广西医科大学第一附属医院成功被治愈，据介绍，该患者已于2023年1月1
·镰状细胞病是一种由遗传突变引起的疾病，异常的血红蛋白使患者的红细胞变得容易连接在一起，将红细胞从正常的柔性圆形转变成坚硬的月牙形，犹如镰刀状。这些畸形细胞会堵塞血管，导致血管闭塞、损伤血管壁，造成威胁生命的血栓。
