科技日报记者 张佳欣通过基因疗法改变血红蛋白基因，或可治愈镰状细胞病（SCD）和β地中海贫血。据3日发表在《自然·遗传学》上的论文，美国圣裘德儿童研究医院、麻省理工学院博德研究所和哈佛大学科学家使用腺苷碱基编辑器，在SCD患者细胞中重新启动胎儿血红蛋白的表达。
2022年5月，Fruit Research 在线发表了中国科学院植物研究所梁振昌课题组题为CRISPR/Cas genome editing in grapevine: recent advances， challenges andfuture prospects的综述文章。
2023年12月8日，美国食品和药物监督管理局（FDA）历史性地批准两款基于细胞治疗的创新疗法——Casgevy和Lyfgenia，这两款产品均用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者，其中Casgevy疗法是全球首款利用CRISPR/Cas9技术的基
新华社耶路撒冷5月29日电（记者王卓伦）以色列政府新闻办公室日前发布公报说，特拉维夫大学研究人员领衔的一个国际团队开发出了一种基于基因编辑技术的新方法，能够更加精确判断基因与植物特定性状间的联系，相关研究成果有望应用于农作物增产、抗旱及抗虫害等领域。
发生突变的T细胞不能杀死由EB病毒诱导的B细胞（红色），这会导致其他免疫细胞流入感染区域，阻断血管（中心）。图片来源：拉杰维斯基实验室科技日报记者 刘霞一些遗传性基因缺陷会导致过度的免疫反应，这可能给患者带来致命伤害。
·镰状细胞病是一种由遗传突变引起的疾病，异常的血红蛋白使患者的红细胞变得容易连接在一起，将红细胞从正常的柔性圆形转变成坚硬的月牙形，犹如镰刀状。这些畸形细胞会堵塞血管，导致血管闭塞、损伤血管壁，造成威胁生命的血栓。
自从十年前，两位科学家首次证实CRISPR-Cas9可以在活细胞内编辑基因组以来，CRISPR便开创了自己的时代，从最初治疗遗传疾病，发展到艾滋病、癌症、慢性疼痛等多个治疗领域，利用基于CRISPR-Cas9的基因编辑技术正在彻底改变生命科学。
·Intellia在新闻稿中称，这是显示体内CRISPR/Cas9基因编辑疗法可有效重复给药的首个临床数据，表明体内基因编辑重复给药完成概念验证。NTLA-2001并无针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性的重复给药计划，但这些数据表明体内基因编辑可以在必要时重复给药用于治疗其他疾病。
