新华社天津5月18日电（记者张建新）中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊教授团队开展的肝脏靶向腺相关病毒（AAV）载体血友病基因治疗，目前通过对近50例血友病患者的治疗，取得显著成效。
【辉瑞A型血友病基因疗法在关键试验取得积极成果】财联社7月24日电，辉瑞治疗A型血友病的基因疗法在一项关键的后期试验中达到了目标，在至少15个月的随访中，该疗法在出血率指标方面优于A型血友病患者常用的治疗方法，即第VIII因子替代疗法。
来源：【人民日报健康客户端】2月20日，生物技术公司CSL Behring宣布，欧盟委员会已批准AAV基因疗法Hemgenix (etranacogene dezaparvovec)有条件上市，这是欧盟委员会批准的首款治疗血友病B成人患者的基因疗法。
湖北日报讯（记者曾莉、通讯员邓国欢）日前，我国儿科首例B型血友病患者基因治疗在同济儿童医院儿童血液/肿瘤科顺利实施。7月27日，接受治疗一周后，武汉少年小夏（化名）前来复诊，情况良好。小夏今年17岁，1米73的个头，看起来“高高壮壮”的他却身患B型血友病十余年。
4月26日，辉瑞宣布，美国食品药品监督管理局已批准其一次性基因疗法Beqvez上市，用于治疗中重度B型血友病成人患者。Beqvez的定价为350万美元，与之前批准的B型血友病基因疗法Hemgenix价格一致。
上海交通大学医学院附属瑞金医院检验科主任王学锋表示，虽然新基因疗法的上市是血友病B治疗上的里程碑，但是考虑到经济价格因素、患者的接受度，以及疗效的持续性和长期安全性等因素，为造福更多患者，研发更为高效、安全及经济的基因治疗药物将成为血友病治疗的新方向。
长江日报大武汉客户端1月26日讯（通讯员聂文闻 彭锦弦）“我就想和正常人一样运动学习生活！”正是这个朴素的愿望，让21岁的志新（化名）随家人几经辗转，从江苏奔赴湖北，在武汉协和医院血液科接受了基因治疗。近日，他从家乡返回协和医院复诊，查出凝血功能已恢复正常。
来源：【贵州广播电视台-动静新闻】动静记者近日从贵州医科大学附属医院儿童医学中心了解到，该中心已成功为一名重型血友病B患者完成了基因治疗，目前患者凝血活性稳定，疗效显著。这标志着贵州省在血友病基因治疗领域取得了重大突破。
