阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种罕见且致命的血液系统疾病，发病机制为造血干细胞发生PIG-A基因突变导致补体调节因子功能受损，致使补体活化失控。Journal of clinical Laboratory Analysis 共同主编。
新冠疫情期间，补体系统在媒体上多次出现，让公众注意到了人体免疫系统中的这一重要组成部分。补体具有介导炎症、调节免疫应答和清除免疫复合物等功能。但当人体的补体系统发生缺陷、功能障碍或是过度激活时，就会引发无菌性炎症、感染、自身免疫病、肿瘤等疾病，对人体造成伤害。
中新网天津2月29日电 (王在御)今年2月29日是第十七个“国际罕见病日”，记者29日从天津市红十字基金会获悉，该基金会联合多方共同发起“携手点亮希望之光——2024国际罕见病日关爱活动”，用公益力量为罕见病患者建立全生命周期解决方案。
每经记者：林姿辰 每经编辑：文多近日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》（以下简称“2023年国家医保目录”）公布，15款罕见病药物谈判/竞价成功，覆盖16个病种，推动了包括戈谢病、重症肌无力、阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）在内的10个病种正式迈进
2023年12月13日，在听到硫酸氢司美替尼胶囊医保谈判成功消息后，邹杨认识的不少神经纤维瘤病患者们都忍不住分享各自的喜悦心情。邹杨是泡泡家园神经纤维瘤病关爱中心传播部主任，她同时也是一位神经纤维瘤病患者的母亲。这几年来，她在为自己的小孩寻医问药以及所在的患者组织奔波。
中新网广东新闻12月18日电 (记者 蔡敏婕)“我们很多患者看新闻发布会直播时热泪盈眶，整个神经纤维瘤病群体非常沸腾。”神经纤维瘤病关爱中心“泡泡家园”相关负责人邹杨，也是一名I型神经纤维瘤病的患者的母亲，她近日在获悉治疗该病的创新药进入2023版医保目录后表示振奋。
11月28日，国家医保局发布2024版国家医保药品目录，此次目录调整共有91种药品新增进入目录。其中，117个目录外药品参加谈判／竞价环节，89种已谈判/竞价成功，成功率为76%，平均降价63%，成功率和价格降幅与2023年基本相当。
“生下一个非常健康的孩子后，产妇可能在72小时之内，一下子出现溶血症状，尿就变成酱油色了，发生严重的肾衰竭。”北京大学肾脏病研究所所长赵明辉近日在接受第一财经采访时，提及了上述这种罕见的妊娠相关的产后溶血尿毒综合征，属于非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）的一种。
经过为期4天的168场谈判和竞价，126种新药进入医保，涉及罕见病、抗肿瘤、慢性病等多个治疗领域。新版国家医保药品目录有哪些看点？将对百姓用药产生哪些影响？“新华视点”记者采访了有关专家。11月20日，2023年国家医保药品目录谈判现场。
近日，由北京白求恩公益基金会主办的“补体日-补体相关疾病领域学术交流会”在北京举行。大会期间，国际国内顶尖专家共同发起呼吁，将每年8月24日定为我国“补体日”。补体系统是人体免疫系统的重要组成部分，具有介导炎症、调节免疫应答和清除免疫复合物等功能。
发病年龄集中在20—40岁，人生中最飞扬的年龄却遭遇疲乏、贫血乃至血栓、肾衰的威胁，从发病到确诊“路遥遥，途漫漫”，患者及家庭成员身心俱累……5月21日，《中国阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者（PNH）生存状况白皮书》在深圳发布，首次用数据描摹了PNH患者群体的真实世界。
“我们很多患者看新闻发布会直播时热泪盈眶，整个神经纤维瘤病群体非常沸腾。虽然还没有公开纳入目录后的药品价格，至少我们知道，国家看到了我们，医保局也给了非常多的支持，政策专家的呼吁，临床专家的努力，到今天都得到了实现。
11月28日，2024年医保目录正式公布，新版目录将于2025年1月1日起执行。国家医保局介绍，此次调整，有91种药品新增进入国家医保药品目录，其中89种以谈判或竞价方式纳入，另有2种国家集采中选药品直接纳入。
