中国青年报客户端上海12月9日电（中青报·中青网记者王烨捷）记者今天从国家儿童医学中心、复旦大学附属儿科医院获悉，该院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队，用基因治疗手段治愈一例重型地中海贫血患儿。14岁患者轩轩（化名）是这一碱基编辑药物的全国首例儿童受试者。
2023年1月16日，华大员工刘佳在经历3小时造血干细胞混悬液采集后，将为不曾谋面的重症地贫患儿送上珍贵的生命礼物。据悉，她成为全国第14598位、深圳市第585位、华大基因第五位造血干细胞捐献者，也是华大基因首位女性造血干细胞捐献者。
记者近日从广西壮族自治区卫生健康委员会获悉，2019年至2024年上半年，广西已累计完成1166例地中海贫血造血干细胞移植，有效减少重型地贫患儿存量，减轻患者家庭和社会负担。近年来，广西不断加强对现存重型地贫患儿的治疗，除常规输血和除铁治疗外，大力开展造血干细胞移植治疗。
【东盟专线】老挝地贫患儿在广西接受造血干细胞移植手术康复出院中新社南宁3月7日电(张广权 何梦莹)3月7日，在造血干细胞移植手术后的第98天，患有地中海贫血的6岁老挝籍患儿妮娜在医护人员的陪同下走出移植仓，顺利康复出院。
18岁的兴尧过着双面人生。一面，他是一个品学兼优、阳光自信的大男孩，不过每隔一个月，他会向学校请假“消失”几天。鲜有人知，那是他小心翼翼隐藏起来的另一面人生——作为一个输血依赖型β-地中海贫血（下称“输血依赖型地贫”）患者，自半岁起，他已经坚持输血治疗17年。
儿科五区医护团队与小林合影。 受访者供图10多年前，当基础医学家研发并不断完善出基因编辑技术，并利用日臻完善的CRISPR/Cas技术在细微的基因层面进行“雕饰”时，已经证明现代医学通过基因编辑这把“剪刀”对特定的致病基因修饰以治疗疾病成为可能。
中新网厦门5月7日电 (杨伏山 石青青 陆婧媛)来自福建龙岩10岁的晓阳(化名)和8岁的妹妹患有重型地中海贫血，长期靠输血维持生命，今年4月，两患儿有幸在中华骨髓库找到全相合非亲缘供者的造血干细胞，在厦门大学附属中山医院血液科接受移植手术。目前，两患儿均已移植成功。
今年年初，地中海贫血新疗法传来好消息：全球首次碱基编辑临床治疗β-血红蛋白病获得成功，来自上海张江的正序生物CS-101在研究者发起的临床研究（IIT）中，成功使重度β-地中海贫血症患者摆脱了输血依赖。
近日，家住广州22岁的娜娜在东莞完成了造血干细胞移植后的常规随访，这也意味着她战胜了地中海贫血和红斑狼疮两个疾病“大敌”。专家呼吁，基因缺陷导致的系统性红斑狼疮患者应当尽早接受移植治疗。李春富和曾员英日常查房 娜娜出生40天时就被确诊为重型地中海贫血，一路依靠输血排铁长大。
“老王，祝贺你顺利出仓！”4月19日上午，奉贤区中心医院血液内科病区内，医护人员为刚接受完自体造血干细胞移植的患者王先生准备了一场特殊的出仓仪式，54岁的王先生也是奉贤区中心医院血液内科在今年成功完成的首例自体造血干细胞移植治疗多发性骨髓瘤患者。
2023年2月17日，在上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）针对输血依赖型β-地中海贫血的基因编辑治疗产品（管线代号：BRL-101）的多中心1期注册性临床试验中，招募的首例成人重型地中海贫血患者在广西医科大学第一附属医院成功被治愈，据介绍，该患者已于2023年1月1
中新社香港7月25日电 (记者 刘大炜)香港儿童医院25日公布，广东省脐带血造血干细胞库当天将一份脐带血造血干细胞运至香港，用于救治一名在香港儿童医院治疗的本地5岁重型乙型(β)地中海贫血症女童。造血干细胞又被称为“生命种子”，对治疗血液系统疾病、免疫系统疾病、代谢疾病效果明显。
本报记者 楚燕 通讯员 石青青14年前，女孩丫丫（化名）因患重度地中海贫血（简称地贫）接受造血干细胞移植。这些年来，她健康成长，成绩优秀，目前就读于我市一重点高中。昨日，丫丫的父亲李先生回到当年给女儿做移植的医院，分享了求医路上的点点滴滴。
新华社南宁3月9日电（记者黄浩铭、黄凯莹）3月7日，6岁的老挝籍地中海贫血症患儿妮娜在爸爸和医务人员的陪伴下，走出广西医科大学第一附属医院血液内科干细胞移植仓。当天是妮娜接受造血干细胞移植术后的第98天，在检查监测各项指标正常后，她终于康复出院。
