界面新闻记者 | 陈杨界面新闻编辑 | 谢欣7月24日,信念医药宣布,其BBM-H901注射液新药上市申请(NDA)已获国家药监局(NMPA)受理,用于治疗血友病B这一罕见病。这也成为国内首个递交NDA的基因疗法。
科技日报记者 张梦然美国麻省眼耳医院和俄勒冈健康与科学大学联合开展的一项研究表明,在接受CRISPR基因编辑实验性治疗后,大约79%的遗传性视网膜变性临床试验参与者症状得到改善。研究论文发表在最新一期《新英格兰医学杂志》上。患者正在接受手术。
不到一个月,英国和美国接连批准了基因编辑疗法上市。从诺奖到上市,这也是CRISPR基因编辑技术在被发现约十年后的一个重要里程碑。“一次治疗,终生治愈”,对于血液病患者来说,他们将迎来重要福音,但它们也有普遍的问题——贵。
当地时间12月8日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了该国首个基因编辑治疗药物Casgevy,这也是基因编辑治疗历史上的里程碑事件,距离CRISPR基因编辑技术诞生大约十年,代表着一项重大的科学进步可以让数以万计的患者受益。
中新网上海4月12日电(记者 陈静)角膜新生血管(简称CoNV)是一种重要致盲性眼部病变。记者12日获悉,中国医学专家利用前沿的基因编辑技术,筛选开发了一种具有针对性的基因编辑系统,达到从源头上抑制其表达的效果。
(美编:肖利亚)经济观察报 记者 张铃 当地时间12月8日,美国食品药品监督管理局(FDA)宣布批准两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市,它们分别是福泰制药与CRISPR Therapeu-tics共同研发的基因编辑疗法Casgevy、蓝鸟生物的基因编辑疗法Lyfgenia
·镰状细胞病是一种由遗传突变引起的疾病,异常的血红蛋白使患者的红细胞变得容易连接在一起,将红细胞从正常的柔性圆形转变成坚硬的月牙形,犹如镰刀状。这些畸形细胞会堵塞血管,导致血管闭塞、损伤血管壁,造成威胁生命的血栓。
科技日报讯 (记者刘霞)英国剑桥大学科学家进行了一项基于CRISPR新型基因疗法的首次治疗试验,10名罹患罕见炎症疾病遗传性血管性水肿的患者接受了治疗。结果显示,其中9人几乎痊愈,这表明新基因疗法或能治愈危险的炎症疾病。相关研究论文2月1日发表在《新英格兰医学杂志》上。
7月22日,专注于新型基因编辑技术的创新生物医药科技企业正序生物(上海)宣布,与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120 g/L以上,并已回归到正
·Intellia在新闻稿中称,这是显示体内CRISPR/Cas9基因编辑疗法可有效重复给药的首个临床数据,表明体内基因编辑重复给药完成概念验证。NTLA-2001并无针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性的重复给药计划,但这些数据表明体内基因编辑可以在必要时重复给药用于治疗其他疾病。
参考消息网12月29日报道 西班牙《机密报》网站12月20日刊发题为《CRISPR:我们所知道的关于新基因编辑疗法的一切》的文章,作者是弗兰·桑切斯·贝赛里尔。摘编如下:欧洲药品管理局人用药品委员会刚刚建议批准欧洲第一例使用CRISPR基因编辑技术的药物。