谈到——肌营养不良症指一组原发肌肉变性坏死的遗传性疾病群，该病常见假肥大型（杜氏型、与贝克型）、远端型、肢带型、眼咽型、面肩肱型、埃-德二氏、强直型、婴儿型（先天性）肌营养不良症，以近端逐渐转化到远端致瘫痪的运动障碍疾病。
来源：【人民日报中央厨房-健康37°C工作室】5月13日，北京协和医院举行罕见病杜氏肌营养不良（DMD）临床急需药品地夫可特临时进口交接仪式。北京协和医院院长张抒扬从中国国际医药卫生有限公司董事长周颂手中接过蓝色药箱，标志着地夫可特正式进入我国内地医院。
肌营养不良2023最新突破：Elevidys基因疗法新药上市引领最新治疗方法肌营养不良症，一种常见的遗传性疾病，影响着全球数百万人的生活。近年来，随着科学技术的飞速发展，越来越多的治疗方法和药物被研发出来，其中最具革命性的当属Elevidys基因疗法。
来源：【人民日报健康客户端】12月30日，远大医药与北京康盟慈善基金会共同启动针对杜氏肌营养不良（DMD）患者的公益项目，此次“携手共进，关爱DMD”辅酶Q10赠药公益行动共捐赠能辅酶Q10片共计6000盒，惠及全国400名患者。
在孩子们的世界里，奔跑与跳跃本是再寻常不过的快乐，然而，有这样一群特殊的孩子，他们自出生后，随着年龄的增长，却逐渐失去了行走的能力，甚至有些孩子的生命在美好的青春期就戛然而止。他们，就是杜氏型肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，简称DMD）儿童。
谈到“肌营养不良症”指一组原发肌肉组织的遗传性变性疾病，该病起病隐袭，以近端逐渐转化到远端缓慢进行发展表现为肌肉萎缩、上下肢无力，蹲起爬楼梯/坡困难、肌病面容，肩胛翼状肩及“鸭步”步态，跟腱挛缩、骨骼肌变性、瘫痪、依靠轮椅代步、卧床不起的运动障碍性疾病。
南海网5月26日消息（记者 苏桂除）5月26日，以“安新成长，守护希望”为主题的杜氏肌营养不良（DMD）专家研讨会在博鳌乐城国际医疗旅游先行区内的上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院）（简称“瑞金海南医院”）召开，专家们围绕创新药Vamorolone发展情况
近日，山东省第二人民医院（山东省耳鼻喉医院）听觉植入科接诊了一位患有先天性肢带型肌营养不良症患者，在医院手术麻醉科团队的积极护航下，成功化解手术过程中可能出现的麻醉风险，顺利为其实施人工耳蜗植入术，重返“有声世界”。
来源：【人民日报健康客户端】4月25日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，Santhera Pharmaceuticals和曙方医药联合申报vamorolone口服混悬液的临床试验申请。公开资料显示，这是曙方医药1.
来源：【人民日报健康客户端】5月13日，Sarepta Therapeutics公司宣布，在当天美国FDA召开的咨询会议中，与会专家以8：6的投票优势，支持治疗杜氏肌营养不良（DMD）的基因疗法SRP-9001通过加速审批。
Elevidys是一种基因替代疗法，由Sarepta Therapeutics公司和罗氏联合开发，通过将正常的基因输注到患者体内，该疗法帮助患儿持续产生具有抗肌萎缩蛋白功能的重组蛋白，初步定价约为320万美元一针，是史上第二贵的基因治疗产品。
