这项临床前研究是推动人类艾滋病病毒疗法方面取得的重大进展，相关论文在线发表于《基因治疗》杂志。研究团队此次在恒河猴中测试了EBT-001，这是一种SIV特异性的CRISPR-Cas9基因编辑工具，靶向SIV前病毒DNA。
科技日报记者 张佳欣通过基因疗法改变血红蛋白基因，或可治愈镰状细胞病（SCD）和β地中海贫血。据3日发表在《自然·遗传学》上的论文，美国圣裘德儿童研究医院、麻省理工学院博德研究所和哈佛大学科学家使用腺苷碱基编辑器，在SCD患者细胞中重新启动胎儿血红蛋白的表达。
全球首家上市的基因编辑明星公司Editas Medicine近期宣布，暂停第一个管线EDIT-101的临床试验，原因是其治疗 Leber先天性黑蒙10型的1/2期临床试验效果不理想，14名受试者中仅有3人达到反应阈值。
【单次注射基因疗法能清除艾滋病病毒】财联社8月18日电，美国坦普尔大学刘易斯·卡茨医学院的科学家17日报告称，基于CRISPR-Cas9基因编辑技术EBT-001可以安全有效地将SIV（猴免疫缺陷病毒）从非人灵长类动物的基因组中去除。
美国麻省理工学院和哈佛大学博德研究所最新开发出一种名为FLSHclust的新算法，在数十亿个蛋白质序列中发现了188个罕见且以前未知的CRISPR连接基因模块，其中包括新的VII型CRISPR-Cas系统。新发现为利用CRISPR系统和了解微生物蛋白质的功能多样性提供了新机会。
参考资料:Verve Therapeutics Doses First Human with an Investigational In Vivo Base Editing Medicine， VERVE-101， as a Potential Treatment for Heterozygous Familial Hypercholesterolemia. Retrieved July 12， 2022， from 见原文链接。
合成生物学迎来了发展的春天。前段时间，中国科技日报社和中国生物工程学会联合发布的《2022年中国合成生物学绿色应用与产业感知调研报告》显示，有57.81%的受访者看好合成生物学技术未来十年的发展。不只是中国，放眼全球，合成生物学方兴未艾。
中新网深圳12月14日电 (朱族英)中国科学院深圳先进技术研究院(简称：中科院深圳先进院)14日发布消息称，该院马迎飞团队在国际学术期刊《核酸研究》上发表最新研究进展，提出了一种高通量制备底盘噬菌体的方法。
·镰状细胞病是一种由遗传突变引起的疾病，异常的血红蛋白使患者的红细胞变得容易连接在一起，将红细胞从正常的柔性圆形转变成坚硬的月牙形，犹如镰刀状。这些畸形细胞会堵塞血管，导致血管闭塞、损伤血管壁，造成威胁生命的血栓。
英国药品和保健品管理局日前披露，在经过安全性、有效性等方面的严格评估后，有条件批准美国福泰制药（Vertex Phamaceuticals）与瑞士基因编辑公司（CRISPR Therapeutics）合作开发的CRISPR基因编辑疗法Exa-cel（商品名“Casgevy”）上市
自从十年前，两位科学家首次证实CRISPR-Cas9可以在活细胞内编辑基因组以来，CRISPR便开创了自己的时代，从最初治疗遗传疾病，发展到艾滋病、癌症、慢性疼痛等多个治疗领域，利用基于CRISPR-Cas9的基因编辑技术正在彻底改变生命科学。
