18岁的兴尧过着双面人生。一面，他是一个品学兼优、阳光自信的大男孩，不过每隔一个月，他会向学校请假“消失”几天。鲜有人知，那是他小心翼翼隐藏起来的另一面人生——作为一个输血依赖型β-地中海贫血（下称“输血依赖型地贫”）患者，自半岁起，他已经坚持输血治疗17年。
儿科五区医护团队与小林合影。 受访者供图10多年前，当基础医学家研发并不断完善出基因编辑技术，并利用日臻完善的CRISPR/Cas技术在细微的基因层面进行“雕饰”时，已经证明现代医学通过基因编辑这把“剪刀”对特定的致病基因修饰以治疗疾病成为可能。
2019年1月23日，香港大学发表了一篇题为“The effect of sleep deprivation and disruption on DNA damage and health of doctors”的研究成果。
文|整点科普美国伊利诺斯大学的研究人员在《科学报告》声称：人在出现心脏骤停或者呼吸停止等表象死亡特征后，某些脑部细胞的基因会在数小时之内生长，活跃度在12小时左右达到峰值。也就是说，人被宣告死亡，并不意味着基因活动终结，而这些在短时间内异常活跃的基因目的只有一个——复活主人。
两只眼睛滴溜溜的，一会儿左看看一会儿右看看，两只脚掌也可以平踩在地面上，在爸爸的帮助下缓步行走……11月14日，参加深圳理工大学（以下简称“深圳理工”）在第二十六届高交会上举办的细胞与基因技术应用与转化院士论坛的嘉宾，看到两岁瑞典女孩Alma的这段视频，全都不约而同地鼓起掌来。
当我们提到“基因治疗”时，或许你会觉得这是一种只存在于科幻电影中的神奇技术。事实上，基因治疗如今已经走出实验室，成为医学界的前沿热点，并有可能彻底改变我们对疾病的治疗方式。这项技术不仅是一种新生事物，更是直接掌握我们身体的“遗传密码”，可能彻底改变未来医疗的治疗方式。
“孩子现在脾气比以前大一些，但我们反而觉得这是好事。”3月14日，在广州医科大学附属妇女儿童医疗中心（下称“广妇儿”）增城院区研究型病房里，来自山西的雷特综合征（Rett Syndrome, RTT）患儿溪溪（化名）的父亲这样说道。
日前，我国儿科首例B型血友病患者基因治疗在同济儿童医院儿童血液/肿瘤科顺利实施。7月27日，接受治疗一周后，武汉少年小夏（化名）前来复诊，情况良好。据悉，小夏是国内儿科首个接受基因治疗的青少年患者，之前此治疗方法主要运用于成人患者。
2013年，一个名叫康纳·列维的健康男婴诞生，他是为了挽救生重病的姐姐而出生的。他的父母因为自身基因问题，生育的后代都有基因缺陷。“被修正”的宝宝康纳能健康出生，是因为父母将接受体外受精的胚胎细胞寄给了牛津大学的医学专家，后者对细胞进行了基因筛查，以查看是否存在染色体异常或缺失。
2023年2月17日，在上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）针对输血依赖型β-地中海贫血的基因编辑治疗产品（管线代号：BRL-101）的多中心1期注册性临床试验中，招募的首例成人重型地中海贫血患者在广西医科大学第一附属医院成功被治愈，据介绍，该患者已于2023年1月1
南方日报讯 （记者/厉思璇）“孩子现在脾气比以前大一些，但我们反而觉得这是好事。”3月14日，在广州医科大学附属妇女儿童医疗中心（下称“广妇儿”）增城院区研究型病房里，来自山西的雷特综合征（Rett Syndrome,RTT）患儿溪溪（化名）的父亲说。
