6月13日，中国国家药品监督管理局批准依库珠单抗（eculizumab）注射液（商品名：舒立瑞®，Soliris®）用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）成人患者。依库珠单抗是中国首个也是唯一一个获批用于治疗gMG的补体抑制剂。
近日，中国国家药品监督管理局批准依库珠单抗（eculizumab）注射液（商品名：舒立瑞®，Soliris®）用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）成人患者。依库珠单抗是中国首个也是唯一一个获批用于治疗gMG的补体抑制剂。
阿斯利康10月18日宣布，依库珠单抗注射液（商品名:舒立瑞，Soliris）已获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病 (NMOSD)成人患者。依库珠单抗是中国首个也是唯一一个获批用于治疗NMOSD的补体抑制剂。
依库珠单抗是阿斯利康在国内引进的首款罕见病药物，其是一款针对补体C5的重组人源化单克隆抗体，阿斯利康在2020年底以390亿美元收购知名罕见病药物公司瑞颂制药，而依库珠单抗便是瑞颂制药的核心产品，而瑞颂制药在制药领域最显著的功绩也正是开创了补体抑制药物的先河。
这些很难让人记住名字的疾病都属于罕见病。过去，由于罕见病药难度高、投入大、受众狭窄等原因，药企等往往缺乏研发罕见病药物的驱动力，罕用药物像“被遗弃的孤儿”，也因此被称为“孤儿药”。可喜的是，近两年，各大跨国药企纷纷加码罕见病赛道。
中新网上海6月13日电 (记者 陈静)记者13日获悉，依库珠单抗注射液(舒立瑞®)获得国家药品监督管理局(NMPA)批准，用于难治性全身型重症肌无力(gMG)成人患者。gMG是一种慢性的，由神经肌肉接头传递障碍引起的自身免疫性疾病，可导致肌肉功能丧失和严重衰弱。
2024年2月29日是第17个国际罕见病日，也是新版国家医保药品目录实施两个月之际。截至目前，有超过100种罕见病治疗药品被纳入国家医保目录。记者在采访中了解到，罕见病患者用药负担进一步下降，从有药可用，到用得起药，保障力度进一步提高。
中国国家药品监督管理局批准依库珠单抗注射液（商品名：舒立瑞）用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）成人患者。依库珠单抗是中国首个也是唯一一个获批用于治疗gMG的补体抑制剂。
