今年4月，广西首次实现通过基因疗法治愈重型β地贫，两名地贫患儿在基因编辑技术的帮助下摆脱输血。接下来，这一研究项目的对象年龄将进一步扩大到35岁，有望让地贫移植领域的老大难群体——大龄及配型无望的患者受益。
11月8日上午10时，28岁的小覃走出广西医科大学第一附属医院（以下简称医科大一附院）干细胞移植病区大门，迎接他的是一捧祝福他早日康复的鲜花。因STAT3基因突变，小覃身患罕见的高IgE综合征，经医科大一附院干细胞移植中心治疗，当天顺利出仓。医护人员准备了鲜花祝福小覃早日康复。
2023年2月17日，在上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）针对输血依赖型β-地中海贫血的基因编辑治疗产品（管线代号：BRL-101）的多中心1期注册性临床试验中，招募的首例成人重型地中海贫血患者在广西医科大学第一附属医院成功被治愈，据介绍，该患者已于2023年1月1
7月22日，位于浦东张江，专注于新型基因编辑技术的创新生物医药科技企业正序生物（上海）宣布，与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者，达到持续摆脱输血依赖超过两个月。
中新网南宁3月17日电 (记者 杨陈)地中海贫血简称地贫，是一种遗传性、溶血性贫血疾病，广泛流行于地中海沿岸国家和亚洲国家。广西是中国的地贫高发区之一，地贫基因携带率高达23.89%。地贫曾长期困扰着无数渴望孕育新生命的广西家庭。
18岁的兴尧过着双面人生。一面，他是一个品学兼优、阳光自信的大男孩，不过每隔一个月，他会向学校请假“消失”几天。鲜有人知，那是他小心翼翼隐藏起来的另一面人生——作为一个输血依赖型β-地中海贫血（下称“输血依赖型地贫”）患者，自半岁起，他已经坚持输血治疗17年。
新华社南宁3月9日电（记者黄浩铭、黄凯莹）3月7日，6岁的老挝籍地中海贫血症患儿妮娜在爸爸和医务人员的陪伴下，走出广西医科大学第一附属医院血液内科干细胞移植仓。当天是妮娜接受造血干细胞移植术后的第98天，在检查监测各项指标正常后，她终于康复出院。
广西地中海贫血防治目前已实现重型地中海贫血胎儿零出生（低于0.3/万）的目标，达到国内领先、国际先进水平文 |《瞭望》新闻周刊记者 黄凯莹“这次的检查结果也很好。”在广西医科大学第一附属医院血液内科，主任医师刘容容对老挝患儿妮娜的父亲说。
广西是地中海贫血的高发区，广西人的地贫基因携带率平均高达20%以上，严重影响出生人口素质。2010年，广西在全国率先启动《广西地中海贫血防治计划》后，经过两个周期的接力，历经十多年艰苦不懈地探索，已累计避免了1.41万例重型地贫儿出生。
全球有7000多种罕见病，目前有相应治疗药物的不到10%。“以前，一片叶子就只是一片叶子。”徐伟说，而现在他看待世界的方式和儿子诞生前已大不相同。“现在我会觉得，这是由成千上万个细胞、基因组成的一片叶子。
