3月30日，澎湃新闻记者从赛诺菲中国获悉，美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准Fitusiran作为常规预防治疗，用于有或无凝血因子VIII或IX抑制物的血友病A或B的成人患者和≥12岁青少年患者，以预防或减少出血的发生频率，这是首个降低抗凝血酶的血友病疗法，能防止或减少出血
北京青年报记者11月22日了解到，赛诺菲旗下血友病创新药物Fitusiran注射液被纳入国家药品监督管理局药品审评中心（以下简称“CDE”）《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目（以下简称“关爱计划”试点项目）。
参考来源:‘Press Release: FDA approves once-weekly ALTUVIIIO™， a new class of factor VIII therapy for hemophilia A that offers significant bleed protection’，新闻发布。
中国国际进口博览会举办到第七届。于国家而言，进博会是一扇坚持开放的窗口，是跨国交流与合作的平台；于参展企业而言，则是一个巨大的秀场，将最前沿的产品展示出来，以期转化成商品，在中国这个全球最大的市场销售。
纳入我国罕见病目录的207种疾病中，共有30种疾病在美国或/和欧盟有药品获批上市，但中国境内尚无药物获批上市。在第七届进博会“促进罕见病药品惠及更多患者”论坛上，蔻德罕见病中心创始人、主任黄如方表示，此外还有8种罕见病对应药品已在中国上市，但尚未获批相应的罕见病适应症。
今年9月，国家卫生健康委等6部门联合发布《第二批罕见病目录》。罕见病进入目录，有助于进一步加强我国罕见病管理，提高罕见病诊疗水平。而除了目录外，业界还在呼吁探索罕见病立法。在刚刚结束的第六届中国国际进口博览会上，蔻德罕见病中心联合各方专家发起了罕见病立法探索倡议行动。
21世纪经济报道记者韩利明 上海报道《2023年我国卫生健康事业发展统计公报》显示，我国人均预期寿命达到78.6岁，孕产妇死亡率下降到15.1/10万，婴儿死亡率下降到4.5‰，均为历史最好水平。此外，在全国卫生总费用中，政府卫生支出占26.
第六届进博会正在火热进行中。中国存在巨大的未满足医疗需求，正在迎来新一轮以创新为引领的高质量发展。进博会是向世界共享“中国机遇”的窗口，借助这一平台，药企进行创新产品和前沿科技的展示，全球最新研发药物聚集。
东方网记者刘轶琳11月7日报道:“孤儿药”又称为罕见药，可用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。
界面新闻记者 | 黄华界面新闻编辑 | 谢欣11月5日至11月10日，第六届中国国际进口博览会在上海持续进行。在医疗器械及医药保健展区内，依旧有着最多和生命健康相关的故事。心血管健康是国人最为关心的话题之一。
【健康提醒】水果不能代替蔬菜，容易导致肥胖很多孩子都是爱吃水果不爱吃蔬菜。那么，水果可以代替蔬菜吗？健康北京发文称，尽管水果营养丰富，美味可口，却不能代替蔬菜。蔬菜和水果在营养素种类和含量上是有差别的。
每经记者：甄素静 每经编辑：张海妮丨 2025年4月1日 星期二 丨NO.1 国务院国资委：鼓励国有企业在生物医药等领域开展并购重组国务院国资委党委日前在《民主与法制》周刊发表署名文章表示，加快发展战略性新兴产业。
筹建专项保障基金，与现有的基本医保、大病医保、医疗救助等结合“众人拾柴” 让罕见病患者更有“医靠”瓷娃娃（成骨不全）、黏宝宝（黏多糖贮积症）、月亮天使（白化病）……这些“美丽”的名称背后，是一个不为大多数人所知的特殊群体——罕见病患者。
