临床药物治疗中，超说明书用药现象在国内外普遍存在。尽管很多超说明书用药有一定的合理性，但非常有必要对其进行规范。医生给输尿管痉挛引起的肾绞痛患者注射保胎药黄体酮、给前列腺增生患者用妇科调经药乌鸡白凤丸、给上火牙痛的患者用妇科千金片等等，这些都叫超说明书用药。
2023年2 月，默沙东发布了 2022 年度业绩，K 药全年销售额高达 209.37 亿美元。据悉，K 药在 FDA 最新的说明书有 133 页，获批的大适应症共有 18 个，小适应症共有 32 个。
为此，“新型冠状病毒感染主要治疗药物超说明书应用专家共识”编写组组织多学科专家，基于循证医学证据，参照Micromedex的Thomson有效性等级、推荐等级及证据强度分类，通过共识会议最终形成10条超说明书用药推荐意见，其中超说明书改变剂型给药3条，超适应证给药5条，超适用人群给药2条，旨在为临床医生提供合理用药依据并为药学部门管理提供参考。
无可否认，百万医疗以及目前各城市热销的惠民保，在配合我们国家整体医疗保障改革不断往前进展的同时，让《我不是药神》所勾勒的药品问题的现象得到了更有效的补充和缓释，为可获得商业保险的病患群体带来了最大福音。
在罕见病的治疗方面，超说明书用药问题一直备受患者、医生和企业等多方关注。超说明书用药目前尚无共识定义，一般指成品药使用超出现行说明书范围的用药行为，常包括超适应症，超计量、超频次，或者是超给药途径。目前，在罕见病的治疗中，存在多大范围的超说明书用药？超说明书用药存在哪些困境？
引用本文:囊性纤维化诊断与治疗中国专家共识编写组， 中国罕见病联盟呼吸病学分会， 中国支气管扩张症临床诊治与研究联盟. 囊性纤维化诊断与治疗中国专家共识 . 中华结核和呼吸杂志， 2023， 46 : 352-372. DOI: 10.3760/cma.j.cn112147-20221214-00971.
眼干、口干、疲乏、肢体痛……隐藏在这些症状的背后，是最常见的系统性自身免疫病--干燥综合征。患者需要长期用药，但目前临床常用于治疗该病的药物如激素、羟氯喹、甲氨蝶呤等风湿免疫科“老药”，在国内说明书的用药适应证中均未列入干燥综合征，医生开处方时会被细心的患者质疑“不合理用药”。
来源：赛柏蓝 特约撰稿：时晓光虽然国家暂时还没有给予辅助用药官方定义，但是具有负面清单性质的“辅助用药目录”却在2015年横空出世，成为今后几年内各大制药企业的心腹大患。逃避、掩盖问题，并不意味着问题不会发生。我们必须正视它，研究它，穷则思变，积极寻找应对策略才是企业的上善之选。
