·“我们必须承认医疗行业是要保证公平性的，这是行业特点。但同时如果我们要去体现这个行业的效率，就要允许有一部分公司能够获得高于平均水平的超额利润（以鼓励创新）。”澎湃新闻记者 蒋立冬 AI创意随着对基因了解的深入和基因编辑技术的发展，人类有望从底层攻克疾病。
21世纪经济报道记者 韩利明 上海报道继小分子和大分子靶向疗法之后，细胞基因治疗（CGT）正在成为最新一代精准医疗手段，以传统药物难以比拟的长期疗效和治愈潜力，为治疗肿瘤、罕见病、慢性疾病以及其他难以治愈的疾病带来了创新的理念和方法。各类重磅政策相继出台支持CGT产业发展。
来源：环球网 【环球网科技报道 记者 冯超男】随着生物技术的迅猛进步，基因治疗药物正逐步展现其无可比拟的优势和巨大潜力，从理论探索阶段走向临床实践，并正加速向商业化迈进，为众多曾被传统疗法束缚的罕见病治疗领域带来了前所未有的希望。
2025年2月14日，6岁的朵朵在广州医科大学附属妇女儿童医疗中心的研究型病房重症监护室（ICU）完成了一场特殊治疗——随着无色透明的基因药物缓缓在腰椎鞘内注射，这个因雷特综合征（RTT综合征）逐渐失去运动、语言能力的女孩，成为中南地区首例接受基因治疗的“沉默天使”。
就在本月，FDA一次批准了两个针对镰状细胞病的基因治疗，其中有首个基因编辑疗法——同时也是首个基于CRISPR基因编辑技术的疗法。自上世纪90年代人类基因组计划起步后，基因治疗一直是最被人们畅想的医学方向。一切似乎都预示着基因治疗的时代真要来了。
