来源：【人民日报中央厨房-健康37°C工作室】5月13日，北京协和医院举行罕见病杜氏肌营养不良（DMD）临床急需药品地夫可特临时进口交接仪式。北京协和医院院长张抒扬从中国国际医药卫生有限公司董事长周颂手中接过蓝色药箱，标志着地夫可特正式进入我国内地医院。
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来源：【人民日报健康客户端】--行业要闻--4月20日，河北省卫生健康委办公室发布关于增补省罕见病诊疗协作网医院的通知。通知提到，为进一步提升全省罕见病诊疗水平，维护罕见病患者健康权益，拟将省级罕见病诊疗协作网扩增至43家医疗机构。
8月7日，为支持北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区（以下简称“天竺先行区”），北京市药监局发布了《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）（征求意见稿）》（以下简称《试行方案》），公开征求社会意见。
8月2日，记者从顺义区获悉，2024年上半年，天竺综保区药品入区货值520亿元。从综保区口岸通关的药物品类已增至200种。毗邻首都机场的天竺综保区是国内首个空港型综保区，是北京高水平对外开放的重要窗口。
新华社北京1月10日电 新华社记者徐鹏航、李恒1月9日下午，肾上腺皮质癌患者刘女士手捧一盒药，向北京协和医院泌尿外科主任张玉石深深鞠了一躬。这是1月7日，肾上腺皮质癌治疗药物米托坦正式在中国内地上市销售后，开出的首张处方。
5月，四川成都，希爱社会工作服务中心工作人员陪同患儿就诊。刘胤衡/摄有一群孩子，人们一眼就能看出他们的与众不同：身高比同龄人矮一截，小腿粗大，行动困难，因长期使用激素药物，脸肿胀得像气球一样。这些孩子患上了一种叫作DMD（杜氏肌肉营养不良）的遗传性肌肉萎缩病。
2025年2月28日，是第18个国际罕见病日。我国将罕见病定义为患病率低于1/500,000或新生儿发病率低于1/10,000的疾病。这些疾病种类繁多、影响广泛，且面临诊断延迟和药物匮乏等挑战。世界卫生组织数据显示，全球已确认的罕见病超过7000种，累计影响人数达3.
5月13日，罕见病DMD（杜氏肌营养不良）临床急需药品临时进口交接暨我国内地首方开具仪式在北京协和医院举行。首都机场临空经济区管委会副主任王卿出席。从天竺综保区发出的地夫可特在多方见证下顺利交接。北京协和医院罕见病联合门诊医生为患者开出地夫可特处方。
